2月24日,圣因生物宣布其自主研发的在研药物SGB-9768获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)。IC-MPGN是一种罕见的肾脏疾病,主要病因是补体系统的过度活化。该疾病的发病机制复杂且病程进展迅速,而传统治疗方案选择有限。
SGB-9768是一款靶向补体C3的siRNA药物,目前正处于2期临床试验阶段,其目标适应症包括IC-MPGN、原发性IgA肾病(IgAN)和C3肾小球病(C3G)等多种补体介导的肾脏疾病。该药物采用GalNAc肝靶向递送技术,通过RNAi机制精准抑制C3表达,从源头上抑制补体系统的过度活化,有望为lgAN、C3G和IC-MPGN等多种补体介导的肾脏疾病带来全新的治疗选择。在已完成的1期临床试验中,SGB-9768单次皮下给药即可实现剂量依赖性、显著且持久的C3水平降低与补体通路活性抑制,并表现出良好的安全性和耐受性。SGB-9768现已获得针对IC-MPGN和C3G两项适应症的孤儿药资格。
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