「在药物开发中,我们不会为了创新而创新,无论是小分子,还是单抗、双抗、ADC、细胞疗法等等,每一种 modality 的最终目的都是为了解决临床上未被满足的需求。小分子药物有精准靶向治疗、成本相对较低、可以口服、患者依从性好等多种优势,在临床治疗中会永远有一席之地。」
—— 王奎锋博士
勤浩医药创始人、董事长、CEO
在抗体、ADC、细胞与基因疗法等生物药蓬勃发展的今天,小分子药物并未黯然失色。根据丁香园 Insight 数据库,在 2025 年首次获得中国 NMPA 和美国 FDA 批准上市的新药中,小分子药物占比均超过 55%,依然是创新药行业的中流砥柱。
过去二十年间,随着科学和技术不断发展,小分子药物也一直在迭代升级。当前,有很多制药公司正在依托全新的技术平台,开发新一代的小分子药物,勤浩医药就是其中之一。
勤浩医药成立于 2014 年,致力于利用组合技术平台开发全球新一代抗肿瘤新药。成立以来,勤浩医药搭建了包含结构生物学平台、新药发现与设计平台、成药性评价平台、转化医学平台在内的四大技术平台,并围绕「Ras 信号通路」和「合成致死」领域,打造了包含 7 款自主研发候选药物的产品管线。其中,有 4 款产品正在临床研究阶段,1 款产品已获得中美临床试验申请(IND)批准,拟开发适应症涵盖多种实体瘤,另有 2 款产品处于临床前阶段。
2026 年开年以来,勤浩医药更是迎来多项里程碑进展:
产品进展方面,该公司的 1 类新药 MAT2A 抑制剂 GH31 继 2025 年 12 月获得美国 IND 批件后,于 2026 年 1 月份获得中国 IND 批件,至此勤浩医药已有 4 款创新药在中国和美国同步取得临床批件;
1 月 13 日,勤浩医药宣布完成超 3 亿元人民币 Crossover 轮融资,本轮融资由松禾资本领投,林拙投资、元生创投、广州产投、VIVATEC、薄荷基金、国聚投资等多家机构共同参与,至此勤浩医药已累计获得超 8 亿元融资;
1 月 16 日,勤浩医药向港交所递交的 IPO 申请正式获得受理,本次 IPO 独家保荐人为华泰国际,拟通过募资进一步加速公司的研发进程和战略布局;
1 月 23 日,勤浩医药宣布 ERK1/2 抑制剂 GH55 联合 SHP2 抑制剂 GH21 获得中国 IND 批件。
值此之际,丁香园 Insight 数据库与勤浩医药创始人、董事长、CEO 王奎锋博士进行了一场深度对话,与其就勤浩医药的核心优势、研发策略、产品进展、小分子在肿瘤治疗中的地位、创业心得以及中国创新药行业的现状等多个话题进行了探讨。
嘉宾简介:王奎锋博士拥有逾十年制药行业及企业管理领域的经验,现担任勤浩医药创始人、董事长、CEO,负责制定勤浩医药的战略发展规划,并监督公司的整体药物开发及日常运营。王奎锋博士于 2011 年获得中国科学院上海药物研究所药理学博士学位,并于 2012 年--2015 年在浙江大学从事基础医学领域的博士后研究。
丁香园 Insight:首先祝贺勤浩医药完成超 3 亿元 Crossover 轮融资。您认为勤浩医药的哪些优势是投资机构最为看中的?
王奎锋博士:我认为投资机构看好我们的主要原因有以下几个方面:
一、坚实而相对完善的技术平台与研发体系
多年来,勤浩医药始终坚持推进技术平台与管线开发。我们取得了多个药物的临床批件,一直做到临床概念验证(PoC)并推进至临床阶段,积累沉淀了临床知识体系,并正在逐步构建公司的 NDA 能力。这一整套技术平台与知识体系能够支撑我们持续创新并开发具有国际化价值的产品。
二、灵活务实、攻守兼备的研发战略
在资源相对有限的情况下,我们秉持「守中有攻」的策略,聚焦核心资源,明确管线优先级,推动关键项目达成重要里程碑。这使我们能够保持前进态势,为后续发展奠定基础。而当资源更加充沛时,我们将转向「攻中有守」,在加速推进核心项目的同时,保持战略定力,避免盲目扩张,确保公司稳健前行。
三、强大的团队执行力
勤浩医药研究的靶点相对都比较新,在项目推进中,我们团队展现出了强大的执行能力,不仅高效推动公司核心技术平台与研发管线的搭建,而且取得了符合预期的阶段性成果,这也是赢得各方信任的关键因素之一。
丁香园 Insight:能否分享下勤浩医药抗肿瘤管线的整体布局策略和最新进展?
王奎锋博士:在立项中,勤浩医药会围绕两个维度来评估:其一,产品能否解决未满足的临床需求;其二,产品是否有国际竞争力,是否有 BD 合作潜力,因为创新药研发周期长、投入大,对于 Biotech 公司,通过合作能够将产品的价值最大化。
目前勤浩的研究方向主要围绕「RAS 信号通路」与「合成致死」两个赛道,选择这两个领域是因为它们近年来取得了许多突破,能够解决很多肿瘤患者未满足的临床需求。
在 RAS 赛道,虽然目前已有 KRAS G12C 抑制剂获批,但这类药物的单药治疗效果相对有限,还有比较大的提升空间,未来市场空间还很大。针对 RAS 信号通路,勤浩医药的开发策略是聚焦 RAS 信号通路上游的 SHP2 靶点与下游的 ERK 靶点。在开发策略上,SHP2 以联合用药为主,ERK 则同步推进单药与联合用药研究。
SHP2 抑制剂或 ERK 抑制剂和 KRAS G12C 抑制剂进行联用,不仅有望进一步提升初治患者的无进展生存期(PFS)、客观缓解率(ORR),而且还可以为已对 KRAS G12C 抑制剂产生耐药的患者提供新的治疗选择。目前,SHP2 抑制剂 GH21+ KRAS G12C 抑制剂联合治疗 KRAS G12C 突变的实体瘤,我们有一项 Ⅱ 期临床试验和一项 Ib/II 期临床试验正在进行,分别针对 KRAS G12C 抑制剂耐药的患者和 KRAS G12C 初治的患者。此外,我们还有一项 Ib/II 期临床试验正在进行, SHP2 抑制剂 GH21+EGFR 抑制剂联合治疗第三代 EGFR 抑制剂耐药的非小细胞肺癌患者。
在「合成致死」领域,公司已布局五个产品管线。其中,KIF18A 抑制剂 GH2616、PRMT5 抑制剂 GH56 已进入 1 期临床,MAT2A 抑制剂 GH31 在中美都已拿到临床批件。此外,还有两个项目 WRN 抑制剂 GH1581、DHX9 抑制剂 GH3595 均处于临床前阶段。
丁香园 Insight:「合成致死」是勤浩医药的一个主要研究方向。在您看来,「合成致死」类靶向药物有哪些治疗优势?
王奎锋博士:「合成致死」的药物开发原理有点类似于农田的灌溉系统。假设我们有一片农田,依靠两条水渠进行灌溉。如果两条水渠都畅通,庄稼可以得到充分浇灌,长势良好;如果只有一条水渠能使用,农田也可以得到灌溉;然而,当两条水渠同时损坏,又恰逢干旱,那么这片农田里的庄稼便会因缺水而枯萎。
在肿瘤细胞中,原本就有一条关键通路已经失活,而另一条仍可维持细胞存活;正常细胞则两条通路均保持完好。「合成致死」策略就是通过药物特异性阻断肿瘤细胞中仅存的那条通路,使其如同两条水渠同时断流,最终导致肿瘤细胞死亡。而对于正常细胞,由于两条通路均正常,即便其中一条被暂时抑制,另一条仍可代偿其功能,因此细胞活性得以维持,受到的损伤较小。
「合成致死」策略具有多方面优势:
首先,它能够对肿瘤细胞实现高度精准打击,在有效杀伤癌细胞的同时,对正常细胞影响较小,因此治疗窗口宽、副作用相对较低。
其次,该策略为传统上「不可成药」的靶点提供了全新的药物开发思路。对于难以直接抑制的靶点,可通过寻找其合成致死配对的基因,针对该配对基因进行干预,从而间接达到抑制肿瘤的效果。
此外,「合成致死」也有助于克服耐药性问题并应对肿瘤异质性。借助 CRISPR-Cas9 等技术,我们可筛选新的合成致死靶点,针对已耐药的肿瘤重新建立致死效应。同时,这类药物可以与免疫疗法及其它靶向药物联用,通过多通路协同作用,降低肿瘤逃逸几率,更有效地应对肿瘤内部的复杂性与异质性。
丁香园 Insight:目前有很多「合成致死」新靶点管线已进入临床阶段,您比较看好哪一个?
王奎锋博士:整个「合成致死」的赛道非常广阔,但如果只说一个,我比较看好 PRMT5 抑制剂。PRMT5 和 MTAP 是一对合成致死搭档。有研究显示,在约 15% 的肿瘤中,都存在 MTAP 基因纯合缺失的现象,包括非小细胞肺癌、间皮瘤、胰腺癌、胆管癌和胶质母细胞瘤等多个癌症,这意味着 PRMT5 抑制剂的适应症是非常广谱的。此外,PRMT5 靶点已经过概念验证(PoC),安进、BMS 等多家公司都已经公开其 PRMT5 抑制剂的早期临床数据,初步效果都不错,未来的治疗潜力非常令人期待。
勤浩医药的 GH56 就是一种新型的 MTA-协同的 PRMT5 抑制剂,该药已在中美获批临床。目前 GH56 处于 Ⅰ 期剂量爬坡阶段,我们计划在 2026 年内推动该项目进入 Ⅱ 期临床试验阶段。
丁香园 Insight:在抗体、ADC 等生物药飞速发展的今天,您觉得小分子在肿瘤治疗领域的地位受到的影响大吗?
王奎锋博士:在药物开发中,我们不会为了创新而创新,无论是小分子,还是单抗、双抗、ADC、细胞疗法等等,每一种 modality 的最终目的都是为了解决临床上未满足的需求。以肿瘤为例,临床治疗的初始目标是希望将更多肿瘤的疾病进展控制住,进一步的目标是希望将更多肿瘤变成有药可医的慢性病,终极目标当然是希望有越来越多的肿瘤可以有治愈的机会。
在肿瘤的治疗中,每种 modality 都有自己的优势,不同类型药物之间更多是互补作用,患者在不同的阶段需要不同的药物。小分子有很多优势,包括精准靶向治疗、成本相对较低、可以口服、患者依从性好等等。所以,我认为在肿瘤的治疗中,永远会有小分子的一席之地。
丁香园 Insight:对于当前中国创新药领域火热的 License-out 合作现象,您认为会是一个常态吗?勤浩医药对于 BD 合作是什么样的态度?
王奎锋博士:我认为短期内会是一种常态。创新药的研发链条很长,Biotech 公司基本不可能从头做到尾。在成熟的生物医药生态圈中,不同类型的企业本就担任不同的角色。通常情况下,高校、科研院所进行原始的靶点发现和基础研究,Biotech 公司更多聚焦早期的转化、临床开发,Big Pharma 则负责需要大量资金投入的中后期临床开发以及规模化生产和商业化。
对于国内 Biotech,已拥有持续创新能力,我们每年都能看到有很多新的在研管线被开发出来。对于大部分不具备全球开发和商业化能力的公司,通过 BD 合作能使这些在研产品的价值最大化。另一方面,许多 MNC 正面临专利悬崖挑战,它们也存在通过 BD 扩充产品管线的迫切需求。从供需结构来看,未来几年 License-out 应该还是会成为一种常态。
勤浩医药已有 BD 的成功案例,未来也会考虑更多 BD 合作的可能性。公司目前的多款在研管线在同类产品中都具有差异化优势。至于合作时机、选择什么类型的合作伙伴以及采用哪种合作方式,这个还是要根据不同项目的具体情况来决定。
丁香园 Insight:创业以来,您遇到的最大挑战是什么?您和团队是怎么克服的?
王奎锋博士:创业以来,公司遇到的最大挑战是在较长的研发周期中,寻找合适的靶点并将其推进到临床阶段的过程。同一信号通路在不同癌种、不同群体的患者中功能迥异,我们需要甄别出具有临床价值的靶点,并开发出合适的药物,通过临床前实验和临床试验逐步验证药物的安全性和有效性。逐步验证需要一定的时间,但又会消耗我们资金和资源,因此每一次的决策都非常重要,这可能也是广大 Biotech 共同面临的问题。
新药研发不是一朝一夕的事情,在这个过程中我们创始团队也做了一些努力:一是组建了志同道合的团队,不仅包括一流的科学家,还包括一群有理想、有情怀的同事;二是构建了独具特色的组合技术平台,包括结构生物学平台、新药发现与设计平台、成药性评价平台、转化医学平台,让研发流程化、模块化;三是在研发中采用「守中有攻」的策略,明确项目优先级,优先推进核心项目,使项目能够实现预期里程碑进展;四是积极向外寻求,公司项目的推进需要大量资金的支持,我们积极寻求政府补助、银行授信和市场化融资,给研发提供了资金保障。
在所有人的共同努力下,如今我们已经储备了多款临床及商业化价值兼备的全球领先管线,我也非常感恩一路支持公司的各级政府、股东、同事和各合作伙伴。
丁香园 Insight:您认为决定一家 Biotech 成功的主要因素有哪些?
王奎锋博士:我认为最核心的因素是科学维度——即立项能力,立项能力决定了公司能否走在正确的道路上,能否坚持做难而正确的事。同时,Biotech 还需要具备持续创新能力、国际化能力以及持续融资能力,而能否获得这三种能力的关键在于团队。团队成员之间需要具备互补的专业背景,能够覆盖从药物研发到上市的全流程,并且拥有足够的韧性,沉得下心做慢功夫、硬功夫。
此外,Biotech 公司资源通常有限,因此在决策过程中要有及时止损的能力。对于一个项目,即便前期已投入大量成本,当在后续评估中发现项目不具竞争力时,要果断止损,将资源投入到其它更具竞争力和国际化价值的项目上。
丁香园 Insight:您如何看待当前的中国创新药研发环境?您觉得寒冬过去了吗?
王奎锋博士:寒冬是对每家药企的考验,但 2025 年,行业有两个明显的迹象,一是港股 IPO 回暖,赴港上市的医药公司明显增多;另一方面,BD 交易依然活跃,交易数量和金额也屡创新高。这些现象的变化,让投资机构看到了资本退出通道,有助于增强他们对创新药的投资意愿,对于生态圈是个利好。
我认为投资机构更愿意投的还是那些真正能解决未满足临床需求、具有国际竞争力的优质项目。对于那些创新度不高、临床价值小的项目,获得融资还是有难度。
另外,从长远角度来看,创新药行业的发展不仅需要专业投资机构的支持,也需要二级市场投资人的支持,同时要让投资人能够得到切实的回报,这样整个生态圈才能形成良性循环。
丁香园 Insight:您还有哪些声音希望向业界传递吗?
王奎锋博士:在 2026 年及未来,期待中国药企能进一步提升创新能力与国际化水平,推动更多源自中国的原研药物走向全球市场,造福更广泛的患者群体,并促进整个产业生态的持续优化与繁荣。
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