1月28日，药物牧场宣布，美国FDA已授予其在研的ALPK1抑制剂DF-003快速通道资格，用于治疗ROSAH综合征。ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传自身炎症性疾病，目前尚无获批疗法。药物牧场是一家处于临床阶段的创新药生物科技公司，正在全力推进用于治疗罕见病ROSAH综合征的DF-003和用于治疗慢乙肝的DF-006两种潜在“first-in-class”新药的研发工作。

快速通道资格(Fast Track Designation)旨在针对严重或危及生命疾病，以及能够适配未被满足的临床医疗需求药物的开发和加速审查。该资格使公司能够更频繁地与FDA互动沟通，分批提交数据进行滚动审查，达成相关标准后即可获得优先审查和加速批准。

DF-003是一种结构新颖的口服小分子抑制剂，已经证明能够强效且选择性地抑制ALPK1和导致ROSAH疾病的突变体ALPK1[T237M]。临床前研究表明，DF-003可穿过血-视网膜屏障和血-脑屏障，并在ROSAH综合征小鼠模型中显著抑制炎症细胞因子和疾病相关表型。这些发现支持将DF-003推进到临床开发阶段。

"我们设计DF-003是为了直接针对ROSAH综合征的遗传根本原因，"药物牧场首席执行官Henri Lichenstein博士表示，"FDA授予快速通道资格认可了这种疾病的严重性以及对靶向疾病修饰疗法的迫切需求，并支持我们加速为患者开发DF-003的努力。"

DF-003是首个成功完成人体临床1期研究的ALPK1抑制剂，现已进入针对ROSAH综合征患者的1b期临床试验(NCT06395285)，正在评估其安全性、药代动力学、药效动力学和疗效。该试验的临床数据将在2026年的相关会议上发布。

"我对DF-003的进展以及FDA授予快速通道资格的决定感到鼓舞，"悉尼大学医学与健康学院Save Sight研究所临床与实验眼科教授John Grigg博士表示，" ROSAH综合征患者目前还没有获批的治疗手段，如果这个药物能够延缓病情发展，对保住患者视力、改善他们的生活质量意义非凡。"

关于DF-003

DF-003是由药物牧场开发的1类新药，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003具有治疗ROSAH综合征和心肾疾病的潜力，因为该药物在这些疾病适应症的临床前模型中显示出疗效。DF-003 已在正常健康志愿者中完成了1期临床试验(NCT05997641)，目前正在1b期试验(NCT06395285)中招募ROSAH综合征患者。

关于ROSAH综合征

ROSAH(视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征是一种罕见的常染色体显性遗传自身炎症性遗传疾病,由ALPK1基因的激活突变引起。该疾病的特征是进行性视力丧失、视神经和视网膜病变以及全身炎症表现,包括促炎细胞因子升高。症状通常始于儿童期或成年早期,目前尚无获批的ROSAH综合征疾病修饰疗法。