Sarepta Therapeutics今日宣布，其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在3期临床研究EMBARK（SRP-9001-301）中获得积极的三年随访主要功能性结果。该研究为全球随机、安慰剂对照试验，旨在评估Elevidys在可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效与安全性。入组患者在接受治疗时年龄为4至7岁，在最新一次评估时平均年龄已超过9岁。数据显示，在平均9岁时，接受Elevidys治疗的患者在治疗后三年仍维持了高于基线的北极星步行能力评估（NSAA）平均分数（n=52），提示其长期功能获益。

此外，与倾向评分加权的外部对照组相比，Elevidys在起立时间（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）指标上显示出下降速率减少70%或以上的效果。研究还指出，治疗效果随时间推移呈增强趋势，与外部对照组相比，功能改善在第2年至第3年间进一步显著扩大，显示出持续且逐步加深的临床影响。在安全性方面，三年随访未观察到新的治疗相关安全信号，整体表现与此前在可行走患者中所见的可控安全性特征一致。

Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉输注，使患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，理论上适用于携带任何类型致病DMD基因变异的患者。