美国智库国家新兴生物技术安全委员会（NSCEB）近日发布一份新报告，就FDA如何应对快速发展的生物技术创新提出近二十项政策改革建议。

此前，识林曾报导NSCEB已向国会提交了题为《科学的未来》的政策建议报告，深入剖析美国科研生态系统的结构性弊病并提出一系列策略。更早前，NSCEB于2025年5月提交策略建议，其核心诉求是呼吁联邦政府在五年内新增150亿美元的生物技术领域专项资金。据其负责人称其中49项建议中已有21项成为法律，显示出其政策影响力。

NSCEB报告聚焦于内部改革而非遏制对手

此次NSCEB报告的核心建议包括：

国会应“要求FDA采用正式的公告与征求意见规则”将FDA局长Marty Makary和CBER主任Vinay Prasad推动的新“合理机制”路径落地，加速超罕见病个性疗法的批准。

在临床试验启动效率方面，报告提出FDA应向中国和澳大利亚看齐，包括对I期临床试验的暂停采取基于风险的方法，仅在存在可信的安全顾虑时才予以暂停。

呼吁FDA充分利用审评中积累的临床数据，设立一个收费平台，允许工业界、学术界等访问经过去标识化处理的汇总申报数据，以促进科研与合作。

国会需重建FDA因2025年4月大幅裁员而被削弱的政策制定能力，因其“延缓了指南文件的更新，并限制了利益相关方沟通和国际协调等工作”。

AI方面，该报告建议国会“指示FDA实施AI辅助审评，采用人在回路的控制、经过验证的模型、持续监控和定期审计。”

报告还呼吁国会通过两项两党立法，以建立专注于生物技术商业化的基金会，并创建一个生物技术协调办公室，在政府各部门间运作。

这份报告的背景是美国各界对中国生物医药产业崛起的深切关注。美国媒体上充斥着紧张情绪。包括诺贝尔奖得主Fred Ramsdell在内的各界人士纷纷担忧美国可能丧失全球领导地位。但明显可以看出，报告的基调并非是基于恐惧的遏制，而是积极地倡导改革。

对于跨国药企，中美良性竞争是“双赢”

来自业界的积极声音也屡见不鲜。Incubate首席执行官John Stanford观察到，业界讨论重点已从对中国的限制转向美国自身改革与战略调整。Arch Venture Partners联合创始人Bob Nelsen进一步指出，美国生物技术行业需在创新文化与工作效率上加强投入，以应对全球竞争压力。

在近期举行的摩根大通医疗健康大会（JPM 2026）上，辉瑞首席执行官Albert Bourla等多位行业领袖敦促美国进行改革以跟上中国步伐，而非采取保护主义（protectionism）进行遏制。

据网络数据，2025年中国创新药商务拓展（BD）各个维度的数据统计均创历史新高：出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元。交易额占全球总额的49%，已超过美国成为全球最大的创新药管线输出地。自2026年初以来，已有9项西方制药公司与国内企业的合作协议公布。跨国药企越来越多地在中国而非欧美寻找药物靶点。在此态势下，呼吁放弃遏制中国，转而从中国取长补短为美国体制增效，是跨国巨头们站在自身利益角度的合理诉求。

与报告观点类似，业界人士最为诟病的是美国在临床试验效率方面存在明显短板。Nelsen表示，在中国能够快速招募患者并启动研究，而美国由于缺乏监管创新，留下了巨大的竞争缺口。中国的生态系统具备研究者发起的临床试验（IIT）的灵活性、监管时间线紧凑以及患者基数庞大等特点，这些优势已开始吸引西方药企在中国进行早期临床试验。

FDA承认美国早期研发工作需要加速。近期，FDA宣布对细胞和基因治疗药学开发提供更大灵活性。卫生部（HHS）发言人表示，FDA正“积极推行重要改革，以加速药品审批路径，减少监管障碍，并确保有意义的治疗方法和药物不仅能提供给美国公众，而且能在美国研发和生产”。

不过FDA并未放弃遏制措施，Makary在最近一次访谈中仍然强调，FDA将通过向在海外研发药物的申办者收取更高费用来激励药企在美国本土进行药物研发。这项政策很可能在今年PDUFA VIII的谈判中落地。