1 月 5 日，NMPA 官网显示，百济神州索托克拉片（Sonrotoclax）双适应症获批上市，1）用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者；2）用于治疗既往接受过抗 CD20 治疗和 BTKi 治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

截图来源：NMPA 官网

索托克拉是百济神州开发的新一代 BCL-2 抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的 BCL2 蛋白。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种强效且具有特异性的 BCL-2 抑制剂，半衰期短且无蓄积。

CLL/SLL

CLL 是一种危及生命的成人癌症，源于骨髓的异常白血病 B 淋巴细胞（白细胞的一种）在外周血、骨髓和淋巴组织中蓄积，形成成熟 B 细胞恶性肿瘤。SLL 与 CLL 是同一种疾病的不同表现，约 20％ 的 SLL 会进展为 CLL。

相较西方国家，中国 CLL/SLL 患者的中位生存期较短，且更容易出现疾病进展和复发，总体预后情况较差。随着中国人口老龄化加速及临床诊断水平日趋精准，CLL/SLL 的发病率还在持续上升，尚有患者未尽之需亟待满足。

在 2025 年 ASH 大会上，百济神州公布了一项索托克拉用于治疗既往已接受充分治疗的 R/R CLL/SLL 患者的有效性和安全性开放性的 II 期数据（BGB-11417-202）。

R/R CLL/SLL 患者中索托克拉单药治疗经 IRC 评估的 ORR 达 76%，CR/CRi 率为 19%，展现快速且深度的缓解。中位随访时间为 14.4 个月，主要分析结果表明：

IGHV 未突变、存在 17p 缺失和/或 TP53 突变以及 BTK 突变患者的 ORR 和 CR 缓解情况相似。中位 TTR 为 3.7 个月；

最佳外周血 uMRD 率为 49.0%（100 例患者中有 49 例）。达到外周血 uMRD4 的中位时间为 5.8 个月；

索托克拉单药治疗耐受性良好，毒性可控且未发生临床 TLS。

MCL

MCL 是一种危及生命的 B 细胞淋巴瘤，兼具侵袭性淋巴瘤进展迅速和惰性淋巴瘤不可治愈的特点。中国 MCL 的发病率约为六十二万分之一，男性发病率略高于女性，中位发病年龄约为 60 岁。随着人口老龄化加剧，中国 MCL 发病率呈上升趋势。

2025 年 8 月，百济神州宣布索托克拉用于治疗既往接受过 BTK 抑制剂和抗 CD20 治疗的 MCL 成人患者的全球、多中心、单臂、开放性 I/II 期临床研究（BGB-11417-201）取得积极结果。

在 2025 年 ASH 大会上，百济神州公布了该研究的全部数据，在这项研究中，既往接受过抗 CD20 治疗和 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 患者（n=103）接受 320 mg 索托克拉治疗，IRC 评估的 ORR 为 52.4%，完全缓解（CR）率为 15.5%。

值得注意的是，在高危疾病亚型患者群体中，包括伴有 MCL 重要预后标志物 TP53 突变的患者，IRC 评估的 ORR 获益表现一致。该 TP53 突变患者组经 IRC 评估的 ORR 为 59.1%。

中位研究随访时间为 14.2 个月，此时 IRC 评估的中位缓解持续时间（DOR）为 15.8 个月，数据尚未完全成熟。中位至缓解时间（TTR）为 1.9 个月，中位无进展生存期（PFS）为 6.5 个月。

安全性方面，索托克拉单药治疗总体耐受性良好且不良事件可控。最常发生且发生率超过 10% 的≥3 级治疗中出现的不良事件（TEAE）为中性粒细胞减少症、感染和感染性肺炎。

值得一提的是，基于该研究的积极结果，2025 年 11 月，美国 FDA 已受理索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 的上市申请。

Insight 视角

根据 Insight 数据库，在 BCL-2 赛道，目前全球范围内仅有艾伯维的维奈克拉和亚盛医药的利沙托克拉获批上市。此次百济神州的索托克拉成功获批，成为全球第三款、国产第二款 BCL-2 抑制剂。