Omeros Corporation日前宣布，美国FDA已批准Yartemlea（narsoplimab）用于治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病（TA-TMA）成人及年龄满2岁及以上的儿童患者。TA-TMA是一种由补体凝集素（lectin）通路激活所驱动、常常危及生命的干细胞移植并发症。根据新闻稿，Yartemlea是首个获批的凝集素通路抑制剂。Yartemlea可选择性抑制凝集素通路效应酶MASP-2，在阻断该通路激活的同时，保留对宿主防御至关重要的补体经典与旁路通路功能。

Yartemlea的批准主要基于一项针对TA-TMA成人患者的单臂、开放标签研究结果（TA-TMA研究；N=28），并由一项扩大使用项目（EAP；N=221例成人及儿童患者）的额外数据支持。在EAP中，共有19例患者（13例成人、6例儿童）具备可评估的患者层面疗效数据。

疗效评估指标为血栓性微血管病（TMA）完全缓解（CR），定义为TMA关键实验室指标（血小板计数及乳酸脱氢酶[LDH]水平）改善，同时伴随器官功能改善或脱离输血依赖。在TA-TMA研究中共有17/28例患者达到CR（61%），在EAP研究中则有13/19例达到CR（68%）。在TA-TMA与EAP研究中，自TMA确诊起100天总生存率（基于全因死亡率）分别为73%（95% CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合国际统一标准下的高危TA-TMA定义，被归类为预后不良且死亡风险较高的患者人群。

Yartemlea（又名OMS721）是一种靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，MASP-2作为补体凝集素通路的效应酶，是一个创新的促炎性蛋白靶点。值得注意的是，抑制MASP-2已被证实能保留抗体依赖性经典补体激活通路的完整功能，该通路是获得性免疫应答的关键组成部分。FDA已授予该药物针对TA-TMA的突破性疗法认定和孤儿药资格。欧洲药品管理局（EMA）也已授予其用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。