本期看点：
1. Syncromune公司平台型疗法SV-102用于治疗转移性前列腺癌的早期临床试验结果积极，患者的总缓解率达87%，超半数基线时存在骨转移的患者在接受治疗后骨转移灶完全消失。
2. 双功能抗体ficerafusp alfa联合pembrolizumab用于一线治疗HPV阴性复发/转移性头颈鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的1b期扩展队列数据积极，疾病控制率（DCR）达83%，客观缓解率（ORR）为57%。

SV-102：公布1期临床试验数据

Syncromune公司公布了其1期临床试验中SYNC-T疗法SV-102治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的初步数据。SV-102是一种平台型疗法，属于Syncromune公司SYNC-T平台的一部分（SYNC-T SV-102）。SYNC-T平台采用独特的多靶点联合治疗策略，通过原位个体化疗法来改善患者的治疗效果和生活质量。SV-102的治疗机制包括对肿瘤进行部分溶瘤处理，随后在原位进行疫苗注射，即将固定剂量的SV-102直接输注到已溶解的肿瘤内。这种治疗方法旨在提供免疫刺激，同时阻断免疫抑制，以激活并促进T细胞的增殖，从而引发全身性的抗肿瘤反应。

此次公布的结果显示，在入组的15例患者中，13例（87%）基线存在骨转移，其中7例（54%）在接受SYNC-T治疗后骨转移灶完全消失。患者的总缓解率达87%，包括53%的完全缓解（CR）和33%的部分缓解（PR）。中位缓解持续时间为12.1个月。在中位随访时间为17.2个月时，80%的患者仍存活，且57%的应答者维持缓解。安全性方面，治疗耐受性良好，绝大多数治疗伴发不良事件（TEAEs）为1–2级且短暂。

Ficerafusp alfa：公布1b期联合治疗试验数据

Bicara Therapeutics公司公布了其在研双功能抗体ficerafusp alfa联合pembrolizumab用于一线治疗HPV阴性复发/转移性头颈鳞状细胞癌的1b期扩展队列数据。Ficerafusp alfa是一种潜在“first-in-class”的双功能抗体，由靶向EGFR的单克隆抗体与结合TGF-β的结构域融合而成，旨在通过中和TGF-β信号、逆转肿瘤微环境中的纤维化和免疫排斥状态，从而增强药物渗透并诱导深度、持久的抗肿瘤应答。该组合疗法已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于一线治疗PD-L1 CPS评分≥1、HPV阴性的R/M HNSCC患者。

截至2025年7月9日的数据，患者接受每周一次（QW）750 mg剂量的ficerafusp alfa联合pembrolizumab治疗，30例疗效可评估患者的ORR为57%，其中包括50%的PR和7%的CR，DCR达83%。研究还观察到TGF-β1被完全且持续地中和。安全性方面，750 mg QW剂量组的表现与此前1500 mg QW剂量组一致，整体安全性特征符合已知的ficerafusp alfa联合pembrolizumab在R/M HNSCC中的表现。

VTx-002：获FDA批准启动1/2期临床试验

VectorY Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研疗法VTx-002已获得美国FDA的IND批准，即将启动一项1/2期临床试验。VTx-002是一种潜在“first-in-class”的靶向TDP-43病理改变的基因疗法。这些病理改变存在于多达97%的ALS患者中。该疗法通过单次经小脑延髓池（intracisterna magna，ICM）注射，利用具有良好临床安全性的AAV5.2衣壳递送编码抗体的基因载荷，使靶细胞持续表达一种工程化抗体。该抗体能特异性识别并结合TDP-43的毒性病理形式，减少蛋白聚集、纠正异常剪接，并恢复TDP-43的核内正常功能。

在临床前模型中，VTx-002展现出显著的生物学活性，包括逆转stathmin-2、UNC13A等多种对运动神经元存活至关重要的基因的mRNA隐匿性剪接异常。VTx-002已被证明能防止毒性TDP-43聚集体的形成，并能恢复转录组，恢复健康的运动神经元谱。在非人灵长类动物研究中，VTx-002表现出良好的安全性，与已获临床验证及商业化的AAV5递送疗法一致。