美国FDA近日批准百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）旗下Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）扩展适应症，用于治疗在接受至少两线或以上既往治疗后复发或难治的成年边缘区淋巴瘤（MZL）患者。根据FDA新闻稿，Breyanzi为首个获批用于MZL治疗的CAR-T细胞疗法。

此次批准主要基于一项开放标签、多中心、单臂临床试验的结果。入组的复发或难治性MZL成年患者均接受了至少两线系统治疗，或在接受造血干细胞移植（HSCT）治疗后复发。研究中，首先采集患者自体免疫细胞用于制备Breyanzi，随后在通过预处理化疗清除患者的淋巴细胞2至7天内接受单次Breyanzi输注。在77例完成细胞采集的患者中，共有66例按方案接受单次Breyanzi输注，其中95.5%的患者对治疗产生应答，62.1%的患者在影像学检查中达到完全缓解，未见边缘区淋巴瘤病灶。在中位随访21.6个月时，这些疗效仍具有良好的持久性。

Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。这款疗法的独特之处在于精准控制CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。4-1BB信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。