再生元(Regeneron Pharmaceuticals)与Tessera Therapeutics今日宣布达成一项全球合作,共同开发和商业化Tessera通过旗下体内基因书写(gene writing)平台所开发的在研疗法TSRA-196,用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。TSRA-196旨在精准纠正导致AATD的基因突变,从而恢复功能性α1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白的生成,为患者提供一次性、具有持久疗效的治疗选择。Tessera计划在今年年底前,向美国FDA递交TSRA-196的IND申请。
此次合作将再生元在遗传学及创新基因药物开发方面的成熟能力,与Tessera的创新基因书写技术及其专有的非病毒递送平台相结合。根据协议条款,Tessera将获得总计1.5亿美元,包括现金预付款及来自再生元的股权投资;此外,Tessera还有资格获得总计1.25亿美元的近期及中期研发里程碑付款。在具体分工上,Tessera将主导开展首个人体临床试验,而再生元则负责后续的全球开发及商业化工作。
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