有研究表明，每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者，近日，来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物，其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗，相关研究刊登于国际杂志Human Molecular Genetics上。
    文章中，研究者Chris Lorson表示，我们的策略就是利用抑制子来抵御脊髓性肌萎缩症，文章中我们发现反义的寡核苷酸可以有效修复影响脊髓性肌萎缩症疾病的基因的表达，其或许可以作为抵御脊髓性肌萎缩症的疗法，。
    脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种神经退行性疾病的neuron-1生存运动造成的损失（SMN1）。在所有的SMA患者，一个几乎相同的拷贝SMN2基因被称为是存在的，产生低水平的功能性蛋白由于替代剪接事件。
    为防止外显子跳跃，我们有针对性的内含抑制，element1（E1），位于外显子7的SMN2使用吗啉反义寡核苷酸上游（e1mo ASOS）。在SMA比较严重的小鼠模型的一个侧脑室注射（SMNΔ7小鼠模型）引起的SMN蛋白的一个强大的感应，和平均寿命平均从13生存扩展到单剂量后54天，大的重量增益和校正的神经病理一致。
    通过对小鼠进行研究，研究者发现，靶向药物可以改善小鼠的生存率，高达500%至700%，而且对脊髓性肌萎缩症的改善率也高达90%。尽管当前并没有脊髓性肌萎缩症的有效疗法，但是研究者在研究脊髓性肌萎缩症的路上又迈进了一大步，相关研究由美国国立卫生研究院提供资助。