NervGen Pharma今日公布CONNECT SCI研究的最新扩展数据，显示其在研疗法NVG-291在慢性脊髓损伤（SCI）患者中带来了持久的功能改善、自理能力提升以及生活质量进步。CONNECT SCI是一项为期16周的安慰剂对照试验，共纳入20名平均受伤时间3.5年的慢性SCI患者。受试者接受12周每日NVG-291或安慰剂皮下注射，随后进行4周随访，并在第16周评估疗效持久性。分析显示，治疗结束后4周内药物功能获益仍在持续增强：在上肢临床功能指标GRASSP总分上，NVG-291组的平均改善幅度较安慰剂提高2.6倍；在精细手部功能方面，第16周NVG-291组的改善达到安慰剂组的3.7倍。

NVG-291是该公司开发的一种模拟受体蛋白酪氨酸磷酸酶σ（PTPσ）的细胞内结构域的治疗性多肽，有望成为潜在“first-in-class”与“best-in-class”疗法。PTPσ是一种可以与硫酸软骨素蛋白聚糖（CSPG）相互作用的细胞表面受体，这两者均已被证明可抑制神经系统损伤后的神经修复机制。NVG-291-R是NVG-291的啮齿动物形式，已被证明可通过增强可塑性、轴突再生和再髓鞘化在一系列动物模型中促进功能恢复和神经系统修复，包括脊髓损伤、周围神经损伤、多发性硬化和中风模型。NVG-291已获FDA授予快速通道资格。此外，NervGen同时宣布已于今年9月完成与美国FDA的会议，监管机构确认NVG-291可通过多种途径推进审批。