百时美施贵宝（BMS）与强生联合研发的凝血药物milvexian近期遭遇重大挫折，其针对急性冠状动脉综合征（ACS）的3期临床试验因有效性不足被提前终止，这一结果不仅让这款被寄予数十亿美元销售厚望的药物错失重要市场入口，也引发资本市场对两家药企的信心波动。

试验终止核心原因：未达主要疗效终点 

该3期临床试验原本计划招募1.6万名患者，预计于明年下半年完成。试验采用随机分组设计，受试者分别接受研究性XIa因子抑制剂milvexian或传统抗血小板治疗。 

在预设的中期数据分析中，独立数据监测委员会发现，milvexian组在主要疗效终点——主要不良心血管事件发生时间上，难以达到预设标准。由于试验成功概率极低，两家药企决定提前终止这项研究。 

值得注意的是，中期分析未发现新的安全隐患，这为该药物其他适应症的研发保留了可能性。 

市场与股价双重冲击：ACS领域机遇落空

ACS虽非milvexian的核心目标市场，但仍被视为重要增长点。BMS首席商务官Adam Lenkowsky曾在9月的摩根士丹利活动中透露，ACS与继发性卒中预防（SSP）领域合计构成数十亿美元的市场机会。 

试验失败的消息公布后，BMS股价在盘前交易中应声下跌6%，跌至每股45.74美元，投资者对这一关键候选药物的预期遭受直接打击。市场分析认为，除了ACS领域的销售预期落空，投资者还在重新评估milvexian在其他适应症上的成功概率。 

后续研发聚焦两大方向：差异化设计成关键 

尽管ACS试验失利，BMS与强生仍坚持推进milvexian在心房颤动（afib）和继发性卒中预防（SSP）领域的3期临床试验。

BMS药物研发、免疫学与心血管药物高级副总裁Roland Chen博士强调，这两项试验与ACS试验存在显著差异。 

其差异主要体现在患者人群、疗效终点、背景治疗的类型和持续时间以及疾病病理机制等方面，而这些差异均基于相关患者群体的大型2期稳健数据。两家药企预计将在2026年公布这两项试验的关键数据。 

华尔街分析师对milvexian的后续表现看法不一。William Blair分析师在研报中指出，由于ACS试验与正在进行的卒中预防试验采用相同的25毫克每日两次剂量，此次失败可能对卒中试验产生“渐进式负面影响”。 

但他们同时认为，心房颤动适应症具有独特性，且对应的LIBREXIA-AF试验采用100毫克每日两次剂量，受此次挫折的影响相对有限，仍是该药物最大的市场机会。 

值得一提的是，竞争对手拜耳的XIa因子抑制剂asundexian也曾在ACS相关的2期试验中探索，但后续3期试验聚焦心房颤动与卒中领域，且拜耳已于2023年因有效性不足提前终止了其心房颤动3期试验。 

对于这款曾被视为“重磅炸弹”的候选药物而言，2026年将成为关键节点，心房颤动和继发性卒中预防适应症的试验结果将最终决定其市场命运。