近日，Cogent Biosciences, Inc. 公布了 Bezuclastinib 联合舒尼替尼针对伊马替尼耐药或不耐受的胃肠道间质瘤（GIST）患者的 III 期试验 PEAK 的积极数据。
新闻稿指出，这是 20 多年来首个针对二线 GIST 患者的阳性 III 期临床试验结果，Bezuclastinib 联合疗法有望成为二线 GIST 患者治疗的新标准。

Bezuclastinib 是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制 KIT D816V 突变以及 KIT 第 17 号外显子上的其他突变。

PEAK 是一项全球性、随机 III 期临床试验，旨在评估 Bezuclastinib 联合舒尼替尼与舒尼替尼单药治疗伊马替尼耐药或不耐受的 GIST 患者的疗效。

截至 2025 年 9 月 30 日的数据截止日期，主要结果显示，Bezuclastinib 联合疗法在无进展生存期 (PFS) 这一主要终点上展现出显著且具有高度统计学意义的临床获益，与目前的标准治疗相比，疾病进展或死亡风险降低了 50%（风险比为 0.50）。

经盲法独立中心审查评估，Bezuclastinib 联合疗法的中位 PFS 为 16.5 个月，而舒尼替尼单药治疗组为 9.2 个月。此外，Bezuclastinib 联合疗法在伊马替尼耐药患者客观缓解率（ORR）达 46%，而接受舒尼替尼单药治疗的患者中，这一比例为 26%。截至本次分析时，总生存期数据尚不成熟。

基于这些数据以及目前接受 Bezuclastinib 治疗的患者人数，预计 Bezuclastinib 联合治疗的平均持续时间将超过 19 个月。

在安全性方面，Bezuclastinib 联合用药总体耐受性良好，与已知的舒尼替尼安全性相比，该新型联合用药未观察到独特的风险。

Cogent 有望在 2026 年上半年向 FDA 提交 Bezuclastinib 用于治疗伊马替尼耐药或不耐受的 GIST 患者治疗的新药申请。此外，PEAK III 期数据的完整分析仍在进行中，Cogent 还计划在 2026 年上半年即将举行的科学会议上公布详细结果。