11 月 7 日，NMPA 官网宣布已于近日批准重庆精准生物申报的 1 类生物新药普基仑赛注射液（pCAR-19B 细胞自体回输制剂）上市，用于治疗 3~21 岁 CD19 阳性的难治或复发（首次缓解 12 个月后复发需经挽救化疗）的急性 B 淋巴细胞白血病患者。此前，该药曾被 CDE 纳入突破性治疗和优先审评。*如需获取 2025 年。

根据 Insight 数据库，精准生物的普基仑赛是国内首款获批上市用于治疗儿童白血病的 CAR-T 产品。

截图来源：NMPA 官网

普基仑赛是重庆精准生物自主研发的 CD19 靶向 CAR-T 疗法，该药针对中国人群，对 CAR 结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

Insight 数据库显示，该药最早在 18 年 2 月首次申请临床，一年后首次获批临床，19 年首次公示临床，24 年该药在国内提交上市申请，今日获批。

I 期临床试验数据显示，入组的 9 例患者均获得完全缓解 (CR），总体缓解率达 100%，而且首次达到完全缓解的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性。此外，临床试验中无剂量限制性毒性（DLT）以及治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

在 2024 年 ASH 大会上，该药用于 CD19 阳性 R/R B-ALL 的 II 期临床结果首次被披露。这是一项单组、开放标签、多中心研究，纳入筛选时年龄 ≥3 岁且 ≤21 岁，确诊为 CD19+ R/R B-ALL 的患者。主要终点是 3 个月时总缓解率 (ORR)，定义为输注后 3 个月内完全缓解 (CR) 加 CR 伴血液不完全恢复 (CRi)。

截至 2024 年 4 月 18 日，共入组 89 例患者并接受白细胞分离术，其中 64 例接受 pCAR-19B 输注。无制备失败病例。在输注患者中，6.25% 为难治性，93.75% 的患者复发，需接受多线治疗或异基因干细胞移植。患者中位年龄为 11 岁（范围：3-21 岁），56.25% 为男性。此外，75% 的患者携带至少一种高危基因。基线骨髓原始细胞负荷中位数为 58.3%，56.25% 的患者骨髓原始细胞负荷较高（≥50%）。

中位随访 211 天，最佳 ORR 为 90.63%，其中 78.13% 的患者达到 CR，12.5% 的患者达到 CRi，超过了当前商业化抗 CD19 CAR-T 疗法产品在 R/R B-ALL 中报道的疗效。

此外，98.27% 的 ORR 患者获得了阴性微小残留病（MRD）阴性缓解。3 个月 ORR 为 76.56%。中位缓解持续时间（DOR）为 10.61 个月，中位总生存期（OS）为 23.92 个月。

在安全性方面，细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 分别发生于 98.44% 和 50% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 分别发生于 29.69% 和 39.06% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 的中位持续时间分别为 4 天和 3 天。无 CRS 或 ICANS 导致的死亡病例。

白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，ALL 是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10 万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中 B-ALL 约占 ALL 的 80% 左右。

根据 Insight 数据库，此前国内已有 4 款靶向 CD19 的 CAR-T 产品获批上市，分别为复星凯特引进的的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛，以及恒润达生的雷尼基奥仑赛。重庆精准生物的普基仑赛是国内获批的第 5 款 CD19 CAR-T 产品。