赛诺菲（Sanofi）今日宣布，其全球2期ElevAATe研究取得积极结果。研究显示，在治疗成人α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺气肿这一罕见疾病时，在研疗法efdoralprin alfa（SAR447537）采用每三周（Q3W）或每四周（Q4W）给药均成功达成所有主要与关键次要终点。 

Efdoralprin alfa是一款在研重组人α1抗胰蛋白酶（AAT）-Fc融合蛋白。结果显示，与每周接受血浆衍生替代疗法的对照组相比，接受efdoralprin alfa治疗的患者在稳态谷浓度下功能性AAT（fAAT）水平显著提升并达到正常范围（p<0.0001）。在关键次要终点方面，无论是平均fAAT浓度的提升，还是维持在正常范围下限以上的天数比例，Q3W与Q4W组均展现出优效性。安全性方面，efdoralprin alfa耐受性良好，其不良事件谱与血浆衍生疗法相似，未见新的安全性信号。