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睿健医药受邀在MDS报告其化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞研究进展
发布时间: 2025-11-13     来源: 医药观澜

睿健医药(iRegene Therapeutics)近日宣布,其在2025年全球瞩目的国际帕金森病与运动障碍大会(MDS Congress) 上,受邀对iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞(NouvNeu001)治疗中重度帕金森病的开创性研究进行口头报告。

睿健医药CEO魏君博士代表睿健团队和临床试验团队在会议上汇报了睿健化学诱导平台的独特优势,NouvNeu001的临床1期突破性数据源于睿健医药的化学诱导平台与优化的临床策略。睿健医药利用专有化学诱导体系将iPSC诱导获得高纯度、功能加强型的多巴胺能特定亚型前体细胞,并采用”患者获益优先”的单针道立体定向给药方法,大幅降低手术风险与相关不良事件。

化学诱导平台不仅在临床前研究中展现出显著优势,其治疗优势也在临床1期也得到了进一步验证:睿健化学诱导平台对通用型细胞产品的免疫原性进行了安全优化,因此,患者在术后第六个月停止使用免疫抑制剂后,未出现免疫排斥或相关不良事件。此外,受试者大群体层面的成熟神经元PET影像结果也进一步证实了NouvNeu001移植后在1期受试者大群体脑部的长期存活与稳定分化整合的优异能力。

更为重要的是,睿健医药化学诱导平台实现了多巴胺神经细胞治疗功能的定向改造和提升,因此,NouvNeu001受试者的MDS-UPDRS第III部分评分(运动功能评分) 在移植后出现了显著改善:给药后12个月,UPDRS-III评分在OFF状态平均改善 30.6分(较基线平均改善幅度为52.82%),ON状态平均改善12.9分(较基线平均改善幅度为54.67%),多项指标的改善具有统计学意义;且在15个月后呈现持续改善的效应。此外,标准化Good ON Time等多个非运动症状也在治疗后得到显著改善,上述具有统计学意义的临床1期数据进一步证实了睿健医药化学诱导平台的独特技术优势。

睿健医药新闻稿表示,该公司将继续加快完成NouvNeu001的2期临床试验和国际多中心1期临床试验,坚定不移地致力于为帕金森病患者带来突破性疗法。

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