再生元（Regeneron Pharmaceuticals）日前宣布，其用于治疗由OTOF基因变异导致的重度遗传性听力损失的在研基因疗法DB-OTO的最新数据已发表于《新英格兰医学杂志》。来自关键性CHORD试验的结果显示，12名受试者中有11名出现具有临床意义的听力改善，其中3名达到正常听力水平；在随访时间更长的8名受试者中，其听力表现稳定或持续改善。此外，在完成言语评估的3名受试者中，均显示出显著进步；其中一名受试者能够在无视觉提示的情况下识别单音节与双音节词，并能在远距离及嘈杂环境中对声音与语音作出反应。再生元表示，公司计划在今年晚些时候与FDA沟通后提交监管申请。 

DB-OTO是一种在研细胞选择性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，为因OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失患者提供持久的生理性听力。此前，DB-OTO已获得了FDA的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定以及快速通道资格。