Ionis Pharmaceuticals今日宣布，其在儿童与成人亚历山大病（Alexander disease，AxD）患者中开展的关键性研究取得积极的主要结果。与对照组相比，接受反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）治疗的患者在第61周，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度上指标稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），表现出统计学显著性且具临床意义。该疗法并展现出良好的安全性与耐受性；在多项关键次要终点上同样观察到一致性获益。根据新闻稿，zilganersen是在AxD患者中显示出改变疾病进程影响的首款在研疗法。Ionis计划于2026年第一季度提交新药申请（NDA）。Ionis神经科学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示，这项“史无前例”的结果凸显了zilganersen为AxD患者带来新获批药物的可能。

AxD是一种罕见、进行性、最终致命的神经系统疾病。该病常在儿童期发病且进展迅速，患者可能丧失行走、说话与吞咽等基本功能。AxD的发生是神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因变异的结果，GFAP变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病变异而积累的过量GFAP蛋白，从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。