9月10日，FDA官员与制药行业代表在一场专题研讨会上就FDA的CMC开发和准备试点（CMC Development and Readiness Pilot，CDRP）计划进行了深入交流。

CDRP计划自2022年10月启动，适用于具有加速临床开发时间框架的NDA和BLA，包括获得突破性疗法、快速通道和再生医学先进疗法认定的申请。申请人需拥有在研的IND，且申请时尚未完成Ⅱ期临床试验。其主要利好是额外召开至少两次专注于CMC问题的B类会议。

FDA：CMC不要与临床脱节，参与计划不代表省事

CBER基因治疗办公室主任Denise Gavin指出，CDRP计划在助力加速开发方面成效显著，但仍需进一步完善。临床开发的快速推进可能导致CMC进度与临床开发计划之间出现脱节，往往相对滞后。

CDER的Ramjay Vatsan报告称，CDER共收到12份CDRP计划申请，其中5份获批；CBER收到7份申请，4份获批。申请未获批准的主要原因是未满足最低资格标准。Vatsan还提醒申请者不要低估参与CDRP计划所需的资源。申请者尤其需要集中资源开展可比性研究、稳定性研究、工艺验证、开发效力测定方法以及为生产设施做好准备。

CDER新药办公室的Thomas Oliver强调申请中的稳定性数据必须符合ICH Q1A指南。此外，Oliver表示，为帮助申请者为CDRP计划做好准备，申请者应准备一份包含具体问题的全面会议资料包，将FDA的建议纳入其中，并准备好讨论任何后续问题。

药企：工作量增加，好处并不明显

Intellia的CMC法规事务高级总监Isabella Palazzolo表示参与试点计划是值得的。该公司基于CRISPR的基因编辑疗法NTLA - 2002用于治疗遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE），于2023年12月被纳入该计划。她认为参与试点计划的优势在于专门为CMC召开会议事实上为临床和非临床讨论提供了更多时间。另一好处则来自于非正式问题的主动反馈和答复。不过她也认为在一年内需准备三次仅限CMC的B类会议需要耗费大量时间和资源。

她建议FDA可以考虑在会上与公司达成某种有实质效果的协议以激励公司参与。此外，FDA在会议的频率和范围方面可以更加灵活，频繁且有针对性的会议可能比仅举行两次泛泛的会议更有效。

生物技术创新组织（BIO）的Neil Ichiro Laruan提到，该组织对其成员进行了调研以评估他们对CDRP的反馈。未参与的成员给出了几个原因：该计划涉及过多的行政负担；对保密和信息披露问题的担忧；以及认为该计划与现有加速开发计划相比没有独特优势。

值得一提的是，新一代FDA领导层在加速审评审批方面更为激进，前不久推出的“局长国家优先审评券”（NPRV）预期将审评压缩到1-2月，其中一个举措就是允许CMC资料提前并滚动提交。