9 月 15 日,石药宣布,其 ALMB-0166 已获得 NMPA 批准,可在中国开展 II 期临床试验,以评价 ALMB-0166 在帕金森氏症患者中的有效性。
ALMB-0166 为一款同类首创(First-in-class)针对全新靶点半通道膜蛋白 Connexin43 (Cx43) 的人源化单克隆抗体抑制剂,由石药集团附属公司 AlaMab Therapeutics Inc. 自主研发,用于治疗帕金森氏症、急性缺血性脑卒中、急性脊髓损伤等神经系统疾病。
帕金森氏症是全球第二大神经退行性疾病,以黑质多巴胺神经元进行性退变和路易小体形成为主要病理特征。帕金森氏症的病因迄今尚未完全明确,临床表现以静止性震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍的运动症状和睡眠障碍、认知和精神障碍等非运动症状为显著特征。其运动和非运动症状会随疾病进展逐渐加重,严重影响患者的生活质量,并给家庭和社会带来沉重的经济与照护负担。
目前,包括以左旋多巴为核心的帕金森氏症的治疗药物和手段,均仅能缓解症状,无法逆转疾病进程或实现治愈。因此,鉴于现有治疗手段的局限性,帕金森氏病领域迫切需要开发新型治疗药物和疗法,以有效延缓疾病进展、改善患者生活质量。
ALMB-0166 通过靶向作用于 Cx43 半通道,抑制神经促炎症因子释放和扩散,从而最大化地起到对神经系统的保护作用。临床前亚急性和慢性帕金森氏症动物模型试验显示,ALMB-0166 可显著抑制动物脑内多巴胺含量的减少,并显著恢复动物的行为学能力和功能,同时表现出良好的剂量/药效关系。
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