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22亿美元!诺华引进一款siRNA疗法
发布时间: 2025-09-04     来源: 细胞基因治疗前沿

9月2日,Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华公司就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议,该协议是Arrowhead针对α-突触核蛋白的临床前阶段siRNA疗法,用于治疗帕金森病等突触核疾病,以及将利用Arrowhead专有靶向RNAi分子(TRiM™)平台的其他额外合作靶点。

根据协议,交易完成后,诺华将向Arrowhead支付2亿美元的预付款。Arrowhead还有资格获得高达20亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。Arrowhead还有资格获得商业销售的分层版税,最高可达两位数。该交易预计将于2025年下半年完成。

通过此次交易,诺华将获得全球独家许可,研究、开发、制造和商业化ARO-SNCA,这是一个临床前阶段的项目,利用Arrowhead的TRiM™平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送,旨在靶向编码α-突触核蛋白的基因,作为帕金森病和其他突触核蛋白病患者的潜在治疗方法。诺华将在Arrowhead目前使用TRiM™平台开发的产品线之外选择其他合作靶点。

对于协议项下的所有许可项目,Arrowhead将开展并完成必要的临床前研究活动,以便提交临床试验申请(CTA)。诺华将全权控制开发、制造、医疗事务和商业化活动。

Arrowhead的产品靶向肝、肺、肌肉、神经系统,适应症覆盖乙肝、代谢、心血管疾病等领域。目前Arrowhead拥有16款产品管线,5款已进入临床III期。
在研管线

Arrowhead Pharmaceuticals成立于1989年,2004年纳斯达克上市。作为全球siRNA领域的先驱和领军企业,Arrowhead通过沉默致病基因来治疗顽固性疾病。

Arrowhead疗法使用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式,触发RNAi机制,诱导靶基因快速、深入和持久的敲低,抑制致病靶蛋白的产生。

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