近日，罗氏制药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准旗下神经罕见病创新药物利司扑兰片剂（商品名：艾满欣®）用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。 

该片剂是一种新型的5毫克片剂，无需冷藏，可在室温条件下储存。患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用，极大地提升了患者的用药便利性。

利司扑兰作为SMN2基因双位点剪接修饰剂，能够靶向疾病根源，持续稳定提升SMN蛋白水平，并可穿透血脑屏障，在中枢及外周同时发挥作用，帮助患者实现运动功能改善和生存率提升。 

2021年，利司扑兰口服溶液用散首次在国内获批，用于治疗2月龄及以上SMA患者；2023年，药物顺利通过医保谈判，被纳入国家医保目录，并于同年将适用人群拓展至16日龄及以上的SMA患者。SMA具有高致残率和高致死率，若重症患儿未能接受有效治疗，80%会在一岁内死亡，很少能存活至两岁。