8月18日，亚盛医药宣布，公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（商品名：利生妥；研发代码：APG-2575）联合阿扎胞苷（AZA）治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的全球注册3期临床研究（GLORA-4）获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）同意开展。作为利沙托克拉在欧美监管机构获批的第二个全球注册3期研究，GLORA-4研究（NCT06641414）在多国家多中心同步入组，将加速新药上市进程。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示："去甲基化药物（HMA）或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是当下中高危MDS的主流治疗方案，全球层面没有用于一线治疗中高危MDS患者的靶向药物问世，该领域存在较大未被满足的临床需求。而在前期研究中，利生妥已在MDS患者中展现出良好的临床获益和耐受性。此次GLORA-4研究获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展，希望该药成为全球首个获批用于一线治疗中高危MDS患者的Bcl-2抑制剂，和自HMA获批20年多年来首个获批的靶向药，或将从根本上重塑中高危MDS的治疗格局。目前，GLORA-4研究正在中国、美国和欧洲同步开展，这将极大助力加速利生妥后续在MDS适应症的临床开发和上市注册程序。未来，我们将秉承‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求'这一使命，积极推进相关临床试验的开展，以造福更多患者。"

GLORA-4研究为国际多中心、随机、双盲3期临床试验，旨在评估利生妥联合AZA对比安慰剂联合AZA在新诊断的成人HR-MDS患者中的疗效及安全性。GLORA-4研究已于2024年获CDE临床试验许可。目前该研究正在全球同步推进患者入组，并已完成中国及欧洲地区的首例患者入组。

作为起源于造血干细胞的髓系克隆增殖性疾病， MDS具有显著的年龄相关性特征，全球流行病学研究显示其发病率随年龄呈指数级增长（65岁以上人群年发病率达22/10万），中位诊断年龄达70岁，且>75%患者病情复杂常伴有至少两种合并症。该疾病的核心风险在于克隆演化导致的急性髓系白血病（AML）转化，其中中高危组（IPSS-R高危/极高危）患者5年内AML转化率高达40-60%，转化后预后极差，中位生存期不足6个月。去甲基化药物作为中高危MDS的一线标准方案，总缓解率（ORR）仅 30-40%，完全缓解（CR）率仅10-17%，且中位缓解持续时间仅9-12个月，治疗应答不足；allo-HSCT虽可提供治愈可能，但受限于患者中位年龄、复杂病情、MDS常见的造血干细胞储备衰退及移植相关死亡率（TRM）达25-35%，仅5-10%适宜患者可接受移植，根治手段受限。IPSS-R高危患者5年生存率仍停滞于16-24%，亟待创新性疗法改写治疗范式。 

利生妥是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，该产品已在中国获批上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。 

此前，在2024年美国血液学年会（ASH）和2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，利生妥联合AZA治疗初治（TN）MDS的数据显示：利生妥联合AZA在TN MDS中，ORR达75%，远高于HMA，显示了卓越的临床获益；且安全性良好，严重血液学毒性以及粒细胞减少相关感染的发生率低，需要剂量调整的患者比例低，未报告60天内治疗相关死亡。