8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，神济昌华申报的1类新药SNUG01获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。公开资料显示，这是神济昌华自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物。根据神济昌华新闻稿介绍，此次IND获批是SNUG01继2025年3月获美国FDA临床试验许可，6月获FDA授予孤儿药资格后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。

截图来源：CDE官网

ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者出现进行性加重的肌肉无力，萎缩，最终累及吞咽和呼吸功能，中位生存期仅为3-5年。目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。 

根据神济昌华新闻稿介绍，该公司基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出这款基因治疗药物SNUG01。该产品以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓ALS患者的运动神经元退行性病变。

已完成的SNUG01研究者发起的临床试验（IIT）初步验证了SNUG01的安全和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS患者群体，特别是为占患者总数90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS患者提供潜在解决方案。

神济昌华此前新闻稿表示，SNUG01即将进入1/2a期国际多中心注册临床试验。该项目旨在通过系统评估SNUG01在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，致力于实现患者获益的治疗目标。