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EMA真实世界研究报告反映欧洲监管策略卓有成效
发布时间: 2025-08-19     来源: 识林

近年来,真实世界数据(RWD)/真实世界证据(RWE)在医药监管中的作用日益凸显。欧洲药品管理局(EMA)近期发布的报告显示,在2024年2月至2025年2月间,相关研究数量增长了47.5%,达到59项(33项已完成,26项正在进行中)。这一进展不仅体现了EMA在数据整合能力上的提升,也为全球RWD/RWE的应用与监管提供了重要参考。

DARWIN EU为主要途径,研究主题呈现多样性

报告包含了来自EMA用于生成RWE的三种途径:DARWIN EU、EMA内部开展的研究,以及委托外部研究机构进行的研究。

DARWIN EU全称为欧盟数据分析和真实世界查询网络(Data Analysis and Real World Interrogation Network EU),是欧洲重要的RWE生成平台,为EMA和欧洲各国药监提供及时、可靠的证据。在报告期间,通过DARWIN EU确认或评估的研究达到46项,而上一年为19项。在这46项研究中,25项已完成,21项正在进行中。这一成果得益于其规模的显著扩张:数据合作伙伴从20家增至30家,覆盖欧洲16个国家约1.8亿患者。此外,DARWIN EU研究从方案批准到获得研究结果的平均周期仅为4个月,远快于传统方法,使其能够更好地匹配监管决策的时间要求。

研究主题的多样性也令人瞩目,主要涵盖药物使用(42%)、安全性评估(24%)和疾病流行病学(24%)。在报告期间,研究关注14个治疗领域,数量最多的是抗感染(22项研究,21%),其次是抗肿瘤和免疫调节剂(19项研究,18%)。神经系统治疗领域研究数量有所增加,位列第三(17项研究,16%)。这些研究的需求来自监管机构和公共卫生决策者,包括EMA的科学委员会和工作组、EMA内部职能部门、欧洲疾病预防控制中心(ECDC)、卫生技术评估相关机构以及欧盟委员会。报告中还列举了一些研究,例如,评估多西环素与自杀风险的潜在关联,这是EMA药物警戒风险评估委员会(PRAC)提出的需求,用于支持信号评估;人用药品委员会(CHMP)提出针对呼吸道合胞病毒(RSV)流行病学的研究,关注其对于婴儿和老年人等易感人群的影响,以支持关于未满足医疗需求的决策。

可行性提升与挑战并存

报告指出,研究的整体可行性从60%提升至78%。EMA表示,DARWIN EU实现了更广泛地访问来自更多欧洲国家的多样化且互补的数据来源,是可行性提升的主要推动因素之一。

在报告期间,有18项关于新的研究主题的研究被判定为“不可行”,大多数无法进行的原因是在RWE数据库采集的患者群体信息中,相关药品未被使用或未被批准。其他原因包括时间不足、数据缺失或RWE数据库未能很好地采集相关疾病信息。

此外,儿科研究仍面临显著障碍。在不可行的研究中,儿科项目占比最高,主要归因于儿童罕见病数据稀缺、人群规模小以及儿科专门的数据源有限。EMA表示,目前正在努力引入新的数据合作伙伴,以满足当前在RWE生成相关数据来源方面的未满足需求,其中包括儿科人群。

未来方向:国际拓展与高效评估

EMA下一步将会继续加强DARWIN EU的能力,除了前文提到过的引入更多数据来源,还包括以下措施:

纳入欧盟和欧洲以外国家的相关大型数据来源;

改进并加快分析流程的质量和速度;

提升DARWIN EU可行性评估模板、研究方案和报告的清晰性、简洁性和透明度。

沟通与理解也是EMA关注的方向。EMA计划提高外部利益相关方对RWE在监管决策过程中使用方式的认识。此外,还计划加强与EMA委员会、工作组和其他利益相关方的定期互动,以更好地了解研究需求,并通过多种机制(例如与利益相关方的会议)加强对研究结果及其在监管决策中的价值的沟通。

值得一提的是,EMA和药品局总部(HMA)曾于2024年2月发布两个电子目录,提供RWD来源和RWD研究的元数据。EMA还于今年4月发布了《使用HMA-EMA真实世界数据来源和研究目录的良好实践指南》,旨在从数据使用者的角度为监管机构、研究人员(包括学术界和制药业)和其他利益相关者提供关于目录使用的建议,并于6月发布了《HMA-EMA真实世界数据来源和研究目录的用户指南》。

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