Nanoscope Therapeutics今日宣布，已启动其在研主打疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA）向美国FDA的滚动递交，用于治疗因视网膜色素变性（RP）导致的严重视力丧失。根据新闻稿，这一申请标志着首款不限基因突变类型（gene-agnostic）的视网膜疾病基因疗法进入监管审评阶段。如获批准，MCO-010将成为首个无需基因分型、具备视力恢复潜力的RP基因疗法，有望填补视功能障碍治疗领域的空白。

RP是一种涉及逾百种致病基因和上千种突变的遗传性疾病。MCO-010不针对特定突变类型，有望为更广泛的患者群体提供治疗机会。Nanoscope预计将在2026年初完成全部BLA材料的递交。该疗法基于公司专有的多特性感光蛋白（MCO），通过一次性玻璃体腔注射，使密集的双极细胞获得光敏能力，从而激活残余的视觉通路。整个治疗过程无需手术、不需重复给药，具备良好的诊疗便利性与普适性。