此次鼻咽癌适应症获批是基于RATIONALE-309（NCT03924986）研究的结果。该研究是一项双盲、安慰剂对照、多中心 III 期研究，263 例患者被随机分配接受替雷利珠单抗联合吉西他滨和顺铂或安慰剂联合吉西他滨和顺铂治疗作为初始治疗。

在首次预设的期中分析时达到了研究主要终点，替雷利珠单抗显著延长了意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）（HR=0.52,  p<0.0001），疾病进展或死亡风险降低了 48%。替雷利珠单抗联合化疗组中位 PFS 为 9.2 个月，而安慰剂联合化疗组为 7.4 个月。

额外 12 个月随访更新分析显示，有效性结果与期中分析结果一致。总生存期（OS）获得了具有临床意义的持续改善，替雷利珠单抗联合化疗组中位 OS 为 45.3 个月，安慰剂联合化疗组为 31.8 个月。

替雷利珠单抗联合化疗总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。汇总安全性数据包括 3900 多例患者，按照批准的给药方案接受了替雷利珠单抗单药治疗（n=1952）或联合化疗治疗（n=1950）。替雷利珠单抗联合化疗最常见的 3 级或 4 级不良反应（≥10%）为中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症。

替雷利珠单抗是百济神州自主研发的 PD-1 抑制剂，2019 年 12 月在国内获批，2023 年 9 月，替雷利珠单抗获得欧盟批准，用于治疗特定类型的食管鳞状细胞癌，成为 PD-(L)1 领域首款「出海」产品。截至目前，替雷利珠单抗已在欧盟获批的适应症包括：

• 用于符合条件的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者一线治疗；

• 联合化疗用于鼻咽癌患者一线治疗；

• 用于不可切除的食管鳞状细胞癌（ESCC）患者一线治疗；

• 用于既往接受过含铂化疗的 ESCC 患者二线治疗；

• 用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线治疗；

• 三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，涵盖一线和二线治疗。

替雷利珠单抗销售稳健增长，2024 全年销售额为 44.68 亿元，同比增长 17.48%。2025 年 Q1，该药销售额为 12.45 亿元，同比增长 19.3%，主要得益于医保目录报销范围扩大以及药品进院数量增加。