1
遗传性血管性水肿首款口服药获批上市

近日，KalVista Pharmaceuticals公司宣布，旗下新型口服血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂Ekterly（sebetralstat）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。Ekterly成为首款获批用于按需治疗HAE的口服药物。该药旨在通过抑制因C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍导致的PKK-激肽系统过度激活，减少全身组织肿胀的发生，达到治疗目的。

本次批准基于Ⅲ期KONFIDENT研究的积极数据：结果显示Ekterly相较于安慰剂在缓解症状速度、降低发作严重程度和终止发作方面具有显著优势，且耐受性良好，其安全性与安慰剂相当。该试验从20个国家的66个临床中心随机纳入了136位HAE患者。

2
新一代酶替代疗法获FDA优先审评

近日，Denali Therapeutics公司宣布，FDA已受理其在研药物tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），该药拟治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）。FDA已授予其优先审评资格，并将《处方药用户费用法案》（PDUFA）目标审评完成日期定为2026年1月5日。

tividenofusp alfa是人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物，旨在将该酶传递至大脑和全身组织，不仅靶向身体症状，还有望缓解中枢神经系统症状。

3
拜耳子公司眼科细胞疗法首位患者接受治疗

7月8日，拜耳全资子公司BlueRock Therapeutics宣布，公司旗下基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法OpCT-001的CLARICO试验首位受试者已接受治疗。根据公司新闻稿，这是首个进入临床试验阶段、用于治疗原发性感光细胞疾病（包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良等）的iPSC来源细胞疗法。

据悉，CLARICO试验为Ⅰ/Ⅱa期、多中心干预性研究，旨在评估OpCT-001在至多约54名原发性感光细胞疾病成年患者中的安全性、耐受性以及对临床结局的影响。试验第一阶段侧重于安全性评估，采用剂量递增设计；第二阶段旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001对视觉功能、功能性视力和移植解剖指标的影响（涵盖不同临床亚组）。