全球首款！又一罕见病实现口服治疗 - 四川省医药保化品质量管理协会

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全球首款！又一罕见病实现口服治疗
发布时间: 2025-07-09 来源: 药时代

延迟三周，罕见病新药终于获批！

2025年6月13日，KalVista Pharmaceuticals宣布FDA推迟了对其遗传性血管性水肿（HAE）口服药物sebetralstat的审批决定，理由竟是“工作量大和资源有限”。

2025年7月7日，FDA批准KalVista旗下Sebetralstat（商品名：Ekterly）上市，用于治疗≥12岁患者HAE的急性发作。

此前，HAE急性发作的急救治疗主要依赖注射或静脉输注药物，如赛诺菲的达那唑、CSL的Berinert等，但这类药物存在给药方式操作不便、需要特定储存条件等临床痛点，一定程度上影响了患者的依从性。

Sebetralstat的获批，标志着HAE按需治疗进入“口服时代”。受此消息影响，KalVista股价盘后大涨25.71%。

HAE是一种罕见遗传病，为常染色体显性遗传，由缓激肽介导的血管性水肿，主要由C1酯酶抑制物 (C1-INH) 编码基因SERPING1 突变导致C1-INH水平降低或功能缺陷导致。

而Sebetralstat作为一款新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在通过抑制因C1INH突变导致的PKK-激肽系统过度激活来减少全身组织肿胀的发生，进而实现对HAE治疗。

本次获批，是基于sebetralstat关键III期KONFIDENT研究数据，结果显示，300mg和600mg剂量的症状缓解时间均显著快于安慰剂，两组中位时间分别为1.61小时和1.79小时。

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