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GSK 口服小分子靶向药物拟纳入优先审评
发布时间: 2025-07-07 来源: 新浪医药

7 月 4 日，CDE 官网显示，GSK 申报的利奈昔巴特片拟纳入优先审评，适用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。

利奈昔巴特（Linerixibat）是一种口服 IBAT 抑制剂，通过抑制胆汁酸再摄取，减少血液循环中的多种瘙痒介质。FDA 和 EMA 已授予该药孤儿药资格，用于治疗 PBC 患者的胆汁淤积性瘙痒。

PBC 是一种胆汁淤积性肝病，其肝脏胆汁流出受阻。由此导致的循环中胆汁酸过量被认为是胆汁淤积性瘙痒的病因，这种内部瘙痒无法通过抓挠缓解。胆汁淤积性瘙痒是一种严重的疾病，可使患者衰弱，出现睡眠障碍、疲劳、生活质量下降甚至有时在没有肝功能衰竭的情况下需要肝移植。PBC 的一线治疗可控制约 70% 患者的病情，但并不能减轻瘙痒的严重程度或影响。

25 年 5 月 8 日，GSK 宣布 Linerixibat 的 III 期临床试验 GLISTEN 取得了积极结果，Linerixibat 可显著改善原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 中的胆汁淤积性瘙痒（持续性瘙痒）。

GLISTEN 是一项双盲、随机、安慰剂对照的 III 期临床试验（NCT04950127），旨在评估回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）靶向抑制剂 Linerixibat 治疗 PBC 患者胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性。主要终点是使用数值评定量表 (NRS) 计算 24 周内每月瘙痒评分相对于基线的变化。

完整数据已在 2025 年欧洲肝病学会年会（EASL）中公布。该试验达到主要终点，在 24 周治疗期间，接受 Linerixibat 治疗的患者（n=119）较安慰剂组（n=119）瘙痒症状显著改善。以 0-10 数值评定量表评估最严重瘙痒程度为衡量标准，两组之间的最小二乘均值差为 -0.72，说明 Linerixibat 具备治疗 PBC 患者持续性瘙痒的潜力。

该试验还达到了多个关键次要终点，包括第 2 周瘙痒评分改善及 24 周内瘙痒相关睡眠干扰评分的改善，结果显示：

瘙痒改善起效迅速，第 2 周时比安慰剂组有显著改善，且在整个试验过程内持续改善。
在 24 周的治疗周期中，与安慰剂相比，Linerixibat 显著改善了瘙痒引起的睡眠干扰。
在第 24 周，Linerixibat 组中有 56% 的患者具有临床意义的瘙痒评分改善（WI-NRS 降低 ≥3 分），而安慰剂组为 43%。

在安全性方面，Linerixibat 的安全性与既往研究及 IBAT 抑制机制一致，但积极治疗组的胃肠道副作用更常见。最常见的不良事件是腹泻，其严重程度大多较轻；Linerixibat 组因腹泻而停药的比例为 4%，而安慰剂组则低于 1%。

同为IBAT抑制剂的奥维昔巴特（Odevixibat），由Ipsen公司研发，2023年6月13日，奥维昔巴特获美国食品药品监督管理局批准用于治疗Alagille综合征患儿的胆汁淤积性瘙痒，但目前尚未在中国获批。目前国内获批用于治疗胆汁淤积性瘙痒的创新药，还有Albireo Pharma的氯马昔巴特口服溶液（Maralixibat）。

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