6 月 30 日，NMPA 官网显示，恒瑞 1 类新药 JAK1 抑制剂艾玛昔替尼（代号: SHR0302）新适应症获批上市，适用于成人重度斑秃患者（CXHS2400089）。

截图来源：NMPA 官网

此次新适应症的获批是基于一项艾玛昔替尼治疗斑秃的 III 期试验的积极结果。这是一项在成人重度斑秃患者中评价艾玛昔替尼的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照 III 期研究（NCT05470413）。

在国内 31 家中心纳入 330 例重度斑秃患者（脱发面积 ≥50%），以 1:1:1 的比例随机分配至试验组和安慰剂组。研究包括 0 至 24 周的核心治疗期，24 至 52 周的延长治疗期和 4 周的安全随访期。

在核心期治疗中，试验组使用硫酸艾玛昔替尼片 4 mg/8 mg 治疗，安慰剂组使用安慰剂治疗。在 24 周之后至 52 周均使用艾玛昔替尼维持治疗。研究的主要终点是评价 24 周时 SALT 评分 ≤20（表示头皮脱发 ≤20%）的患者比例。

研究主要终点的结果显示，在第 24 周时艾玛昔替尼 4 mg/8 mg 和安慰剂组的 SALT 评分 ≤20 的患者比例分别为 34.9%、40.6% 和 9%，与安慰剂组相比，4 mg 组和 8 mg 组的应答率差异分别为 25.6% 和 31.6%。

在治疗核心期和延长期间，达到 SALT 评分≤20 的患者比例持续增加，在第 52 周时艾玛昔替尼 4 mg 和 8 mg 组分别达到了 46.8% 和 63.1%，患者的 SALT 评分绝对值与百分比持续降低。此外，患者对于头发再生的满意度与接受度也显著高于安慰剂组。

在安全性方面，艾玛昔替尼表现出在斑秃患者中良好的安全性和耐受性。在安慰剂对照期（0-24 周），艾玛昔替尼 4 mg/8 mg 组未观察到新的安全性信号，与 JAK 抑制剂的安全性特征一致。研究安慰剂对照期间，所有患者均未发生血栓栓塞事件和心血管事件（MACE）。

艾玛昔替尼是恒瑞自主研发的高选择性的口服 JAK1 抑制剂，可通过抑制 JAK1 信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。目前已在国内获批 3 项适应症，本次是艾玛昔替尼获批上市的第 4 项适应症：

值得一提的是，恒瑞对于艾玛昔替尼的规划，除了以上布局的口服片剂，还包括了皮肤制剂和外用混悬剂。其中皮肤制剂已于 2025 年 2 月在国内报上市，拟用于成人轻度至中度特应性皮炎的局部外用治疗。