来自约翰霍普金斯大学及其它地方的科学家团队已经开发出纳米装置，可成功地穿越??血脑屏障，并成功地为有脑性麻痹的兔子提供药物，治疗了其脑损伤性炎症反应。
这项试验由韦恩州立大学与国家儿童健康与人类发展研究所的围产期研究分所合作进行。在此之后，其主要资深研究员移至约翰霍普金斯大学。该实验的报告发表在4月18日的《科学转化医学》上。
在这项研究中，研究人员利用了装有N-乙酰-L型半胱氨酸（NAC）的微小人造分子。N-乙酰-L型半胱氨酸是一种消炎药，是对乙酰氨基酚中毒的解毒剂。研究人员精确定位了无法阻止打包受伤的脑细胞。这样，他们就使动物的神经功能和运动能力得到了提高。
研究人员称，这种新方法可以作为人体由神经炎症引起的多种神经系统疾病的潜在治疗，其中包括阿尔茨海默氏症、中风、自闭症及多发性硬化症。
科学家们提醒说，该结果还远远不能应用于人类，但是，药物输送系统的简单性和多功能性，使其成为转化为临床应用的理想方法。
“在穿越血脑屏障，将引发炎症和脑损伤的细胞为目标方面，我们相信，这为炎性反应紊乱导致的广泛的神经系统疾病的治疗新方法，打开了一扇窗，”主要研究员Sujatha Kannan（医学博士）称。Sujatha Kannan现在是约翰斯·霍普金斯儿童中心的儿科重症监护专科医师。
估计每1000名新生儿中，就有3名会出现大脑性麻痹（CP），是会终身患病。CP具有极大破坏性，通常是由产前、产中或产后迅速感染或护送到大脑的氧气减少引起的。目前的治疗方法侧重于缓和症状，提高生活质量，但它既不能减少也无法扭转神经损伤和丧失的运动功能。
神经炎症损伤的发生，实际上是被称为小胶质细胞和神经胶质细胞这两种类型的脑细胞——通常在感染和发炎中展开来保护大脑——通过过度作用，损害健康细胞和受损脑细胞，从而损害大脑造成的。
长期以来，研究证明很难直接对脑细胞进行治疗，原因是，为保护大脑避免血液传播的传染病，其生物系统和生理已经发生演变。对将药物输送到大脑的探索任务，还涉及到开发一种技术越过脑血屏障，避开健康脑细胞，专门将消炎药输送到“无赖细胞”内部。
为了做到所有这一切，科学家使用了一种被称为树形分子的球形、树状合成分子。它的大小比红细胞小2,000倍，这使得它非常适合用于跨越血脑屏障。此外，树形分子的树状结构使科学家能够将消炎NAC分子与其相结合。研究人员将这种载有药物的树形分子，涂上荧光示踪剂，以监测它们向大脑的移动。在兔子出生6小时后，他们将此分子注射进了罹患大脑性麻痹的兔子体内。另一组新生兔仔只注射了NAC。
装载药物的树形分子不仅进入大脑内，而且，一旦进入大脑，它们就会被过度活跃的星形胶质细胞和小胶质细胞迅速吞噬。
“这些猖獗的炎性细胞，主动、有效地吞下了毒药，”Kannan说。
“树形分子不仅能成功越过血脑屏障，而且也许更重要的是，它们能专门针对引发神经炎性的细胞，直接对其释放治疗药物，”约翰霍普金斯大学威尔默眼科研究所纳米医学中心的资深研究员Rangaramanujam Kannan博士说。
经树形分子散播的NAC治疗的动物，在出生后的5天内，运动控制和协调能力得到显著改善，几乎达到健康兔的运动技能水平。相比之下，经无树形分子的NAC治疗的家兔表现出微弱的改善，如果有的话，即使注射的剂量比树形分子传播的剂量高出10倍。另外，经树形分子输送药物治疗的动物还表现出，后腿肌肉张力更佳，肌肉僵硬更少。这两者皆是CP的两个特点。
脑组织分析表明，经树形分子输送药物治疗的家兔的“坏”的小胶质细胞（导致脑部损伤的炎性细胞）显着减少，其它炎症标志物水平也明显降低。它们还拥有更好的髓磷脂。髓磷脂是作为神经的鞘的一种蛋白质，在CP或其它神经系统疾病中被剥离或损坏。虽然，CP以某些大脑中枢中的神经细胞死亡为标记，但与未经治疗的动物和只经NAC治疗的动物相比，经树形分子输送药物治疗的动物，在负责协调和运动控制的大脑区域的神经元数量更多。
研究人员说，研究结果表明，该治疗方法不仅可以减少细胞中的炎症，而且还可以防止细胞损伤和细胞死亡。 Kannans说，他们计划对一些治疗过的动物进行随访，以确保症状的改善不是暂时的。
由Rangaramanujam Kannan领导的另一项研究已经证明，这种方法能扭转黄斑变性实验鼠的视网膜损伤，有很好的治疗效果。黄斑变性是一种视力衰退性疾病，影响着数百万老年人。
来源：约翰霍普金斯医学研究所
