5月21日，锐正基因（Accuredit）宣布，其研发的用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。临床数据显示，ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。

公开资料显示，ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为患者带来新的治疗方法。

ART001在已达72周的研究者发起的临床研究（IIT）中，未见输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性较好，有望成为针对ATTR的“best-in-class”药物。

ART001于2023年8月在中国进入IIT研究，并于2024年7月和8月分别在中国和美国获得临床试验许可，目前已进入2a期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA授予的孤儿药资格。

参考资料：
[1]锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品. From https://www.prnasia.com/story/489866-1.shtml