合作时间：2025年5月

技术平台：反式剪接核酶（Trans-splicing Ribozyme）

适应症：感音神经性听力损失（遗传性）

交易金额：潜在总价值超13亿美元（含销售分成）

• 技术亮点：Rznomics的反式剪接核酶平台可精准靶向病变RNA序列，替换为功能性序列，避免传统基因编辑的基因组永久性改变风险。

  
  

• 临床意义：全球约4.6亿听力损失患者中，50%-60%为遗传性，但尚无有效疗法。礼来此举直击高未满足需求，同时填补其RNA管线在神经系统疾病中的空白。

  
  

• 战略协同：与礼来此前收购的Akouos（听力损失基因疗法公司）形成互补，构建“DNA+RNA”双技术路径的听力治疗生态。

合作时间：2024年9月

技术平台：RNA引导调控基因组平台（靶向长链非编码RNA，lncRNA）

适应症：肥胖症及相关代谢性疾病

交易金额：预付款未披露，潜在总额高达10亿美元

• 创新靶点：HAYA聚焦占人类基因组98%的“暗基因组”（非编码区域），通过调控lncRNA精准干预疾病进程，避免传统药物的全身毒性。

  
  

• 技术潜力：lncRNA具有组织特异性，仅在病变细胞中活跃，例如肥胖患者的脂肪组织，为代谢疾病提供更安全、持久的治疗方案。

  
  

• 战略野心：礼来借助HAYA平台强化其在代谢领域的领导地位，与已上市的GLP-1类药物（如替尔泊肽）形成“短期疗效+长期治愈”组合拳。

合作时间：2021年（2022年扩大合作）

技术平台：Axiomer RNA编辑技术（基于ADAR机制的单核苷酸编辑）

适应症：肝脏疾病、神经系统疾病

交易金额：预付款7500万美元，如果合作靶点增加，再支付5000万美元，潜在里程碑近37.5亿美元，协议总金额高达39亿美元。

• 技术突破：Axiomer利用细胞自身的RNA编辑酶ADAR，通过设计指导RNA（guide RNA）实现单碱基精准编辑，可修复突变或调节蛋白表达，适用于罕见病与常见病。

  
  

• 开发进展：2022年合作扩展后，礼来获得中枢神经系统靶点开发权，探索亨廷顿舞蹈症、渐冻症（ALS）等难治性神经疾病。

  
  

• 行业地位：礼来借此成为RNA单碱基编辑领域的早期参与者，与Wave Life Sciences（ADAR技术）等竞品展开差异化竞争。

  
  

礼来RNA编辑战略图谱：

技术、疾病与商业化的三重逻辑