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国产脊髓性肌萎缩症！基因疗法国内3期临床启动
发布时间: 2025-05-20 来源: 求实药社

据中国药物临床试验登记与信息公示平台信息，北京锦篮基因科技于5月16日登记启动一项GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者关键性3期临床试验。

该研究为多中心、随机、标准治疗对照、开放标签设计，旨在评估GC101治疗2型SMA有效性。研究主要终点为给药后第12月HFMSE评分较基线变化。

计划招募50例2-12岁SMA患者，参与医院有解放军总医院第七医学中心、北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、华中科技大学武汉儿童医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、苏州大学附属儿童医院、深圳市儿童医院。

据企业公开信息，GC101为SMA基因治疗药物，是一款携带SMN1基因表达框的AAV基因药物，再通过对重组AAV病毒载体血清型的选择、主要顺式作用元件反向末端重复序列的突变改造，选择合适的AAV病毒载体等，实现了人为设计SMN1基因表达框高效地转运至目标器官和组织。重组AAV病毒经静脉、鞘内或脑室内等注射方式注射后都能够高效地转导中枢神经系统，在神经元中表达产生SMN蛋白，恢复神经元的生理功能。

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