突破性小分子疗法3期结果积极！有望年底获批上市 - 四川省医药保化品质量管理协会

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突破性小分子疗法3期结果积极！有望年底获批上市
发布时间: 2025-05-16 来源: 药明康德

日前，Cytokinetics公布了MAPLE-HCM临床3期试验的积极顶线结果。分析显示，其在研小分子抑制剂aficamten单药用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者时，疗效优于现有标准疗法。该试验的完整结果预计在即将召开的医学会议上公布。Aficamten目前正在接受美国FDA的审查，PDUFA日期为2025年12月26日。

MAPLE-HCM是一项多中心、随机、双盲、活性对照的临床3期试验，在175例有症状的梗阻性HCM患者中比较aficamten单药与现有标准治疗β受体阻滞剂美托洛尔相较的疗效与安全性。试验主要终点是通过心肺运动试验（CPET）测量的从基线至第24周的峰值摄氧量（pVO2）变化。次要终点包括堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分从基线至第24周的变化、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善≥1级的患者比例，以及左心室质量指数（LVMI）、左心房容积指数（LAVI）、Valsalva动作后左心室流出道梯度（LVOT-G）和心衰生物标志物NT-proBNP的变化。

分析显示，MAPLE-HCM达到了主要终点，与活性对照药物相比，aficamten在基线至第24周的峰值摄氧量改善方面显示出统计学显著性优势。在MAPLE-HCM试验中，aficamten的安全性和耐受性特征亦优于对照组。

Aficamten是一种在研、潜在“best-in-class”的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交联桥数量，从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，aficamten通过直接结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构结合位点来降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入力产生状态。Aficamten曾获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性疗法认定，用于治疗有症状的梗阻性HCM。

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