4月30日,强生以65 亿美元(约合人民币440亿元,按2020年平均汇率计算)收购的Momenta迎来关键兑现——其核心资产、FcRn靶点抗体尼卡利单抗(nipocalimab)获FDA批准,成为首个也是唯一一个可用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人及12岁以上儿童gMG(重症肌无力)的FcRn阻断剂。
强生将尼卡利单抗的售价定为每瓶 1200 毫克 12480 美元(约合人民币 90746 元)。强生预测,尼卡利单抗的年销售额最终可能超过 50 亿美元(约合人民币361亿元)。
这一里程碑不仅印证了强生当年高额收购的眼光,也标志着 FcRn 靶点在临床应用上的重大突破。作为“抗体回收通道”,FcRn 的治疗潜力正从理论验证走向现实落地,逐步成为自免药物研发的核心方向。
尼卡利单抗是一款全人源、无效应子、对pH不敏感的高亲和力IgG1单抗,通过选择性阻断FcRn,降低体内致病性IgG抗体水平,用于治疗多种IgG介导疾病。
此次gMG适应症的获批,基于III期VIVACITY-MG3试验的积极结果:第22至24周,联合标准治疗组MG-ADL评分平均改善4.70分,显著优于安慰剂组的3.25分(P=0.002),QMG评分和应答率等关键次要终点也显示显著优势,且安全性良好。
在剂型上,艾加莫德的静脉和皮下都已获批,作为后入局者,强生直接推出了皮下注射剂型,以提高产品的竞争力。与静脉注射通常需要约 1 小时相比,皮下注射在 30~90 秒内完成给药,可大大提高给药的便捷性和患者的依从性。
尼卡利单抗还获FDA授予干燥综合征、新生儿溶血病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血等多项突破性疗法和快速通道资格,被Evaluate评为2025年最具潜力的十大重磅新药之一。
与传统抗炎药不同,FcRn阻断剂通过加速IgG抗体降解实现“系统减负”,尤其适用于抗体滴度高、对常规治疗应答不足的患者。例如,在gMG中,尼卡利单抗可清除69%的总IgG,而艾加莫德仅针对AChR阳性人群。这种机制差异使其在复杂疾病(如红斑狼疮)中更具潜力——强生已启动针对抗dsDNA抗体阳性患者的II期试验。此外,FcRn的“平台化”特性正被拓展:赛诺菲以17亿美元押注TL1A/FcRn双抗,试图同时阻断炎症通路与抗体回收,这或将成为自免领域的下一颠覆性创新。
传统路径的瓶颈:自免药物长期聚焦IL、TNF-α等炎症因子靶点(如阿达木单抗、司库奇尤单抗),但部分疾病疗效已达平台期,亟需新机制。
FcRn的创新逻辑:通过阻断新生儿Fc受体(FcRn),抑制IgG抗体回收,加速致病性IgG降解,从源头减少抗体水平。这种“关水阀”策略尤其适用于IgG介导的疾病(如gMG、天疱疮),实现免疫系统“减负”而非单纯抑制炎症。
优势:精准性:针对致病抗体,避免广谱免疫抑制带来的感染风险。广谱潜力:可覆盖多种IgG介导疾病,从神经(gMG、CIDP)到血液(ITP)、皮肤(天疱疮)等多领域。联合治疗潜力:FcRn阻断剂或与IL-6R、补体抑制剂等联用,实现“抗体清除+炎症抑制”双通路治疗。例如,在重症肌无力中联用补体C5抑制剂(如依库珠单抗)可能进一步增效。
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