5月6日，锐正基因（Accuredit）宣布，其自主创新研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的研究者发起的临床研究（IIT）中获得了优异的临床数据。该研究于2023年8月启动，截至目前，所有受试者均已完成72周随访。最新的临床数据显示，给药72周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降且依旧维持稳定在90%以上，个体下降最高可达95%。在72周临床试验中，ART001展现出优异的有效性和安全性。

更多的与疗效相关的生物标志物或疗效指标也从不同角度提示ART001可稳定或延缓ATTR患者的疾病进展，如：

• 高敏肌钙蛋白（hs-cTnT）和N末端脑钠肽前体（pro-BNP）随研究观察时间的延长而降低；

• mBMI指标与ATTR-PN患者神经功能恶化及生存期缩短相关，其在中高剂量组中，相较低剂量组显示出更明显的增加趋势；

• 在72周的随访中，中高剂量组的多发性神经病残疾（PND）评分和纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级的症状评分和分级，均维持不变。

• 截至目前的研究数据均提示，ART001可通过降低致病蛋白TTR的水平，进一步实现维持ATTR患者的营养状况、保护神经纤维、有效控制患者外周神经症状和延缓心脏功能恶化的疗效，进而有效提高了患者的生活质量。 

锐正基因新闻稿表示，临床研究结果表明，ART001可通过单次给药实现在ATTR患者中长期稳定降低TTR蛋白水平的优异疗效，临床证据提示患者可实现更全面的临床获益，且安全性较好。

ART001已于2024年先后在中国和美国获得临床试验默示许可，目前已进入剂量扩展研究阶段。