4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺诚健华申报的1类新药ICP-248片拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过免疫化疗和布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者。公开资料显示，这是诺诚健华研发的BCL2抑制剂。

ICP-248（mesutoclax）是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。该产品通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。

根据诺诚健华公开资料介绍，ICP-248是该公司在血液瘤领域的重要产品，他们正全力推进ICP-248在全球开展的多项临床试验，包括治疗CLL/SLL在内的非霍奇金淋巴瘤，以及急性髓性白血病（AML）等。

此外，诺诚健华的血液瘤管线也能发挥协同效应，尤其是BTK和BCL2抑制剂的联用有望为血液瘤患者带来更大获益。今年2月，诺诚健华宣布ICP-248联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）已经在中国获批注册性3期临床试验。

本次ICP-248片拟纳入突破性治疗品种的适应症为：既往接受过免疫化疗和BTK抑制剂治疗的r/r MCL患者。诺诚健华此前已经公布了该产品的早期临床研究结果，共25名患者完成给药，6名RP2D剂量患者完成评估，包含r/r MCL和CLL/SLL患者。结果显示，该产品在100mg剂量下患者全部达到客观缓解，ORR为100%，CRR为50%，33%的受试者检测不到的微小残留病灶。该产品还表现出优秀的药代动力学特征，安全性、耐受性良好。