4月25日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球的上市申请已获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。公开资料显示，这是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate）。此前，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心已经引进该产品治疗肢端肥大症患者。 

截图来源：NMPA官网

肢端肥大症是由生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）分泌过多引起的一种罕见的、使人衰弱的内分泌疾病，该病已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。在大多数情况下，这种疾病是由脑垂体上的非癌性肿瘤引起的。长期暴露于生长激素和IGF-1可能会导致患者经历极端的身体变化，包括手、脚和面部特征的增大。

肢端肥大症使患者死亡率增加2~3倍，并和严重的健康并发症有关，包括心脏病、高血压、糖尿病、关节炎和结肠癌。肢端肥大症治疗的总体目标是抑制GH过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。

长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR） 的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。对于不能选择手术或手术后尚未治愈，且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。

此前，双羟萘酸帕瑞肽已获得欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。

根据文献报道，在一项3期PAOLA研究中，尽管入组患者在研究开始前接受了≥6个月的octreotide/lanreotide（活性对照）治疗，但肢端肥大症仍未得到控制。与继续使用活性对照药物治疗相比，更多的患者在使用长效帕瑞肽治疗6个月后达到了生化控制。在该核心研究结束时，接受40或60mg长效帕瑞肽治疗后生化指标受控的患者可以在延长期研究中继续使用相同剂量；如果未受控，则可接受60mg的长效帕瑞肽治疗。对于使用活性对照药物但未受控的患者，则切换为40mg的帕瑞肽治疗，如果在延长期研究的第16周仍未受控，则增加剂量。

在延长期研究期间，共有173名患者接受了长效帕瑞肽治疗。结果显示，长效帕瑞肽的耐受性良好且疗效显著，能够长期维持肢端肥大症患者的生化控制并改善关键症状。长效帕瑞肽在长达5.8年的治疗期间有效且持续地降低了GH和IGF-I水平；37.0%的患者在核心或延长期研究内的某个时间点达到了GH <1.0 µg/L和正常IGF-I水平。