Glycomine今日宣布完成1.15亿美元C轮融资。所获得资金将用于推进其主打药物GLM101进入2b期临床试验。本轮融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn及Advent Life Sciences共同领投,现有投资方Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures也继续追加投资。
GLM101是一款潜在“first-in-class”的甘露糖-1-磷酸替代疗法,正在开发用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍 (PMM2-CDG)。这是一种罕见且危及生命的遗传性疾病,目前尚无已批准的治疗方法。Glycomine已在欧洲和美国招募了20余名患者参与其进行中的2期研究,并已在儿科患者中启动给药。
进行中的2期开放标签研究的数据表明,GLM101在改善共济失调方面展现出积极效果。共济失调是PMM2-CDG最具代表性的致残表现。在9名成人及青少年患者中,接受GLM101治疗24周后,患者的国际共济失调评估量表(ICARS)评分平均改善了11.9分。
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