4 月 10 日，NMPA 官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。

这是国内首个获批上市的 AAV 基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道。

截图来源：NMPA 官网

信念医药是国内 AAV 基因治疗先驱。BBM-H901 是该公司管线内首款商业化上市的新药，具有里程碑意义，有望成为最优 B 型血友病基因疗法。

除本次获批的 BBM-H901 之外，信念医药还有 5 款临床阶段新药在研，均为基因治疗药物，适应症覆盖 A 型血友病（BBM-H803）、杜氏肌营养不良症（BBM-D101）、帕金森病（BBM-P002）、人乳头瘤病毒感染（BBM040）等。

其中，BBM-D101 已经获得美国 FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定；BBM-H901 和 BBM-H803 注射液也获得美国 FDA 授予的孤儿药认定。