近日，三生国健1类新药抗TL1A单抗SSGJ-627临床试验首次在国内获临床试验默示许可，拟开发治疗溃疡性结肠炎（UC）。根据三生国健公开资料，TL1A（TNF配体相关分子1A）是肿瘤坏死因子超家族的成员，主要由内皮细胞表达，可与DR3（死亡受体3）结合，为下游信号通路提供刺激信号，调节效应细胞的增殖、活化、凋亡和细胞因子、趋化因子的产生。截至目前，SSGJ-627注射液已分别取得中国和美国的Ⅰ期临床试验许可，是首款获得IND批件的国产TL1A抗体。近日，Tenaya公司公布核心管线TN-201试验数据，此为腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，治疗因MYBPC3基因突变导致的成人和儿童肥厚型心肌病（HCM）。所有3例患者的心肌中都可检测到TN-201 DNA（0.8–1.4 vg/dg），TN-201 RNA表达量显著增加，最高较第8周提升13倍（>125000拷贝/μg RNA）。患者MyBP-C蛋白水平从第8周到第52周略有提升（患者1：56%→59%，患者2：62%→64%）,所有3例患者在入组时心功能为纽约心脏协会分级（NYHA）Ⅱ或Ⅲ级（活动受限），接受治疗后皆改善为NYHAⅠ级（无活动受限）。近日，Nature Medicine杂志发布一项题为Neoantigen-specific tumor-infiltrating lymphocytes in gastrointestinal cancers: a phase 2 trial的研究，展示了在一项关于新抗原特异性肿瘤浸润淋巴细胞（SEL-TIL）治疗难治性胃肠道肿瘤患者的单臂Ⅱ期试验中，数据结果积极。此前，采用未选择的自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗转移性胃肠道肿瘤的疗效欠佳，该研究团队尝试从肿瘤新抗原（neoantigen）出发，寻找精准抗癌新思路。新抗原是指由癌细胞突变产生的新蛋白片段，未在正常细胞中出现，更容易被识别为“外来入侵者”，从而激发T细胞攻击。研究团队先筛选出那些明确可以识别患者肿瘤新抗原的TIL（SEL-TIL），再进行扩增和回输，有望提升肿瘤杀伤精确性。在此次披露的试验中，纳入91名患有治疗难治性错配修复完整型转移性胃肠道肿瘤的患者，此前均接受过多种标准化治疗方案。在初步阶段，研究团队对18名患者回输未筛选的TIL未见临床反应；而对39名患者回输SEL-TIL时，观察到3例客观缓解，客观缓解率7.7%（95% CI：2.7~20.3）。随后，研究人员在方案中加入了帕博利珠单抗，结果在接受治疗的34名患者中观察到8例客观缓解，ORR23.5%（95%CI：12.4~40.0）。该研究扩展阶段的患者招募正在进行。
