TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，可以调控众多下游信号通路，通过促进细胞周期停滞、细胞凋亡和细胞衰老发挥肿瘤抑制作用。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。

公开资料显示，与通常的小分子抑制剂不同，靶向p53的小分子药物需要恢复p53失去的功能而不是抑制p53的正常功能。此外，p53蛋白的表面光滑，没有合适的口袋能够与化合物结合，因此研发针对p53的药物颇具难度。

根据长春高新公告介绍，GenSci128片属治疗用化药 1 类新药，是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明该产品具有较好的疗效和安全性，具有潜在治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的成药性。