中美瑞康（Ractigen Therapeutics）近日宣布，该公司研发的用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的小激活RNA（saRNA）药物RAG-1C已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。

PVR是孔源性视网膜脱离（RRD）修复术后的一种严重纤维化并发症，其特征是视网膜色素上皮（RPE）细胞异常迁移和增殖到玻璃体腔，形成收缩的纤维细胞膜，导致视网膜再次脱落，最终可能导致严重的视力下降甚至失明。目前玻璃体视网膜手术仍是该病主要的治疗手段，临床尚存在巨大的未被满足的临床需求。

RAG-1C是一款saRNA药物，通过RNAa机制上调细胞周期负性调控因子p21基因的表达，从而抑制RPE细胞的增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。该产品采用中美瑞康的LiCO小核酸递送系统进行玻璃体内注射。在临床前研究中，RAG-1C在兔PVR模型中展现出极其显著的抑制疾病进展的效果。

根据中美瑞康新闻稿，此次1期临床试验为多中心、随机、双盲、剂量递增的首次人体研究，旨在评估RAG-1C用于预防玻璃体切除术后发生增殖性玻璃体视网膜病变的安全性/耐受性、药代动力学和初步有效性。