公开资料显示，补体因子B抑制剂能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应。此前由诺华公司（Novartis）开发的同靶点药物已经在全球范围内获批多项适应症，并被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

HRS-5965胶囊是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的小分子抑制剂。临床前研究显示，其在补体介导的溶血模型中展现出高效抑制作用，安全性优势显著。恒瑞医药拟开发该产品用于治疗IgA肾病、特发性膜性肾病、C3肾病和狼疮性肾炎等补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、冷凝集素病等补体参与介导的溶血性贫血。

目前，HRS-5965的首个3期临床研究正在进行中，该研究旨在评估HRS-5965胶囊对比一款C5补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的有效性与安全性。

本次HRS-5965拟纳入突破性治疗品种的适应症为原发性IgA肾病。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，恒瑞医药正在开展一项随机、双盲、平行、安慰剂对照的2期临床试验，评价HRS-5965片在原发性IgA肾病中有效性和安全性。