美国FDA今日宣布，批准Exelixis公司开发的Cabometyx（cabozantinib）扩展适应症，用于治疗既往接受过治疗且无法手术切除的局部晚期或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人和12岁以上儿童患者。

Cabometyx治疗神经内分泌瘤患者的疗效在CABINET研究中得到评估，该研究为双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，共纳入298例既往治疗失败且无法手术切除的局部晚期或转移性pNET/epNET患者。

数据显示，在pNET患者队列中，Cabometyx组中位无进展生存期（PFS）为13.8个月（95% CI：8.9–17.0），安慰剂组为3.3个月（95% CI：2.8–5.7），Cabometyx降低疾病进展或死亡风险78%（HR=0.22；95% CI：0.12–0.41；p<0.0001）。总生存期数据尚不成熟，Cabometyx组32例死亡（占入组患者48%），安慰剂组17例死亡（占入组患者52%）。52%的安慰剂组患者交叉至开放标签Cabometyx治疗，可能影响OS评估。

在epNET队列中。Cabometyx组中位PFS为8.5个月（95% CI：6.8–12.5），安慰剂组为4.2个月（95% CI：3.0–5.7）。Cabometyx降低疾病进展或死亡风险60%（HR=0.40；95% CI：0.26–0.61；p<0.0001）。OS数据尚不成熟，Cabometyx组83例死亡（占入组患者63%），安慰剂组40例死亡（占入组患者60%）。37%的安慰剂组患者交叉至开放标签Cabometyx治疗，可能影响OS评估。

Cabometyx可抑制多种酪氨酸激酶，包含MET、VEGFR-1、2、3、AXL、RET、ROS1、KIT等，这些受体酪氨酸激酶与肿瘤的生成、转移、血管增生与药物抗性有关。它在美国已获批准治疗晚期肾细胞癌、与PD-1抗体nivolumab联用作为晚期肾细胞癌一线疗法，以及治疗曾接受过sorafenib治疗的肝细胞癌（HCC）患者等多项适应症。