2025年3月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准阿斯利康第二代BTK抑制剂阿可替尼（商品名：康可期）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新适应症。该批准基于中国主导的全球3期ChangE临床试验数据，标志着中国CLL治疗进入靶向药物全覆盖的新阶段。

CLL是成人最常见的白血病类型，传统化疗联合免疫治疗（如苯丁酸氮芥+利妥昔单抗）存在缓解率低、毒性大等局限。近年来，BTK抑制剂逐步成为核心治疗药物。截至2025年，国内已上市的BTK抑制剂包括：

• 伊布替尼（强生/艾伯维）：一代BTK抑制剂，但脱靶效应导致房颤、出血风险较高；

• 泽布替尼（百济神州）：二代药物，选择性更优，2020年国内获批CLL；

• 奥布替尼（诺诚健华）：2021年获批CLL和套细胞淋巴瘤（MCL）适应症。

阿可替尼此次获批一线治疗，成为国内首个覆盖CLL全病程（一线至后线）的BTK抑制剂，直接改写治疗指南。

此次获批的关键依据为ChangE试验数据。该试验由中国研究者主导，纳入66%中国患者，结果显示：与苯丁酸氮芥联合利妥昔单抗相比，阿可替尼单药显著延长初治CLL患者的无进展生存期（PFS），且总体生存期（OS）呈现改善趋势。其核心优势包括：

• 高靶点选择性：减少对EGFR、ITK等非靶点作用，房颤和出血风险显著低于一代药物；

• 长期生存数据：全球ASCEND研究中，复发/难治CLL患者接受阿可替尼治疗的4年PFS率达62%；

• 剂型迭代：2024年在美国获批的片剂剂型已提交国内申请，有望提升用药便利性。

阿可替尼的获批与阿斯利康在肿瘤领域的多维度布局，凸显了其“靶向+免疫+细胞治疗”的战略野心。然而，中国市场面临的合规风险与集采压力，以及全球细胞疗法赛道的激烈竞争，将考验其长期增长韧性。未来，能否在疗效、合规与成本控制间取得平衡，将是阿斯利康守住百亿市场的关键。