ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能，中位生存期仅为3~5年。ALS目前尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。

根据神济昌华新闻稿介绍，该公司基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出这款基因治疗药物SNUG01。该产品以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。

在临床前动物研究中，SNUG01表现出显著的神经元保护作用。在研究者发起的临床研究中，SNUG01展现出良好的安全耐受性，在疗效指标及生物标志物方面看到了令人兴奋的积极信号。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，有望为90%无药可治的散发型患者提供潜在的治疗选项。